El precio de 850.000 dólares (cerca de 708.000 euros) de una terapia génica para la ceguera recientemente aprobada ha dejado pasmados a los colectivos de defensa de los pacientes, aunque su opinión podría cambiar. Mientras que otros muchos medicamentos de alto coste necesitan comprarse año tras año, las terapias génicas se administran solo una vez con unos efectos potencialmente permanentes (ver La terapia génica monodosis, por cara que sea, puede costar menos que toda una vida de tratamiento).

Mark Trusheim, que dirige el programa New Drug Development Paradigms (Buenas Prácticas para el Desarrollo de Nuevos Fármacos) del Instituto Tecnológico de Massachussets (EE. UU.), afirma que las terapias génicas han generado en la medicina un proceso de transición que parte de un modelo de tratamientos de "alquiler" a uno de "comprar" mejoras para la salud a largo plazo.

 "El desafío es similar al de pasar de ser un inquilino de un piso a comprar un apartamento y quedar impresionado por [el] precio de compra", señala.

Spark Therapeutics, con sede en Filadelfia, anunció que planea cobrar 425.000 dólares (350.000 euros aproximadamente) por cada ojo al que se aplique el tratamiento Luxturna, la primera terapia genética para una enfermedad hereditaria que ha llegado al mercado en Estados Unidos. Esta dolencia, causada por una mutación genética en el gen RPE65, causa una degeneración progresiva de la retina. Luxturna se inyecta en cada uno de los ojos para liberar millones de partículas de virus modificados que contienen copias correctas del gen y que ayudan a mejorar la visión, aunque no a recuperarla por completo. 

David Mitchell, fundador y presidente del colectivo Patients for Affordable Drugs (Pacientes por Fármacos Asequibles), se muestra preocupado por que el tratamiento acabe fuera del alcance de las personas con planes de salud con deducible alto (aquellos que ofrecen una prima mensual más baja, pero también un mayor porcentaje de pago personal de los tratamientos) y lleve a la quiebra a aquellos que no tienen seguro. 

Sin embargo, casi nadie paga el precio total de las drogas de su propio bolsillo. Además, el impacto global en las empresas de seguros de salud no será tan grande, ya que la enfermedad que trata la droga es extremadamente rara (ver Las terapias génicas que sólo salvan la vida de unos pocos se quedan huérfanas).. Una aseguradora, Harvard Pilgrim Health Care, que ofrece cobertura a 2,7 millones de personas en Nueva Inglaterra (EE. UU.), ya ha incluido en su catálogo la terapia de Spark Therapeutics.

Por su parte, la compañía de biotecnología afirma que está buscando formas de suavizar el impacto económico del tratamiento. Una de sus ideas es ofrecer un reembolso a las aseguradoras si la visión de los pacientes empeora dos años y medio después de recibir la terapia, y ha llegado a un acuerdo con Medicare y Medicaid para que el gobierno estadounidense pueda pagar los gastos en varios plazos.

Ken Mills, CEO de Regenxbio, otra compañía de terapias génicas con sede en Rockville, Maryland (EE. UU.), señala que el alto precio de Luxturna puede no ser determinante para las siguientes terapias génicas del futuro. "Si echamos la vista atrás en la historia de la biotecnología, los primeros productos aprobados no definen necesariamente el mercado", afirma. El punto de inflexión llegará cuando Spark Therapeutics y otras compañías tengan la aprobación para vender terapias de reemplazo de genes para enfermedades como la hemofilia y la anemia falciforme, que afectan a decenas de miles de personas en Estados Unidos.

Mitchell, en cambio, no se muestra optimista respecto a los precios de las terapias génicas que están por venir. "Las compañías farmacéuticas van a cobrar todo lo que crean que pueden sacar", apunta.