La herramienta de edición genética CRISPR tiene el potencial de tratar (y posiblemente curar) cualquier tipo de enfermedad (ver CRISPR es el descubrimiento más importante de los últimos cinco años). Pero para que funcione, necesita encontrar el camino hacia la parte correcta del cuerpo.

Para lograrlo, los investigadores están diseñando técnicas sorprendentes para que CRISPR trabaje con seguridad y eficacia. Éstas son algunas de ellas:

Geles y cremas

Entre los primeros intentos de utilizar CRISPR en seres humanos está previsto un ensayo en China para tratar el virus del papiloma humano (VPH), la infección de transmisión sexual más común. La mayoría de las infecciones no causan síntomas y desaparecen por sí solas, pero si el VPH se queda y persiste puede causar cáncer cervical y otros tumores. Ya hay disponible una vacuna para prevenir el virus, pero no hay tratamientos para las personas que ya lo tienen. Por eso los investigadores chinos están desarrollando un gel que contiene un ADN que codifica la maquinaria CRISPR. El ensayo incluirá mujeres con infecciones del VPH que recibirán el gel dos veces por semana durante cuatro semanas. El gel se aplicará directamente al cuello uterino.

CRISPR para beber y comer

La resistencia a los antibióticos está aumentando, tanto que ciertas infecciones bacterianas se están convirtiendo en mortales. Como alternativa a los antibióticos tradicionales, una píldora CRISPR o un líquido bebible podría ser una nueva forma de combatir estos gérmenes. El investigador de la Universidad de Wisconsin-Madison (EEUU) Jan-Peter Van Pijkeren, junto a start-ups como Eligo Bioscience y Locus Bioscience, está desarrollando terapias CRISPR que indican a las bacterias dañinas que hagan cortes fatales en su propio ADN. El mecanismo CRISPR se añadiría a bacterias "buenas" o probióticos que una persona podría ingerir como una pastilla o un líquido. A diferencia de los antibióticos, que matan tanto a las bacterias malas como a las buenas, un probiótico con CRISPR para beber o comer sería específico para la infección bacteriana del paciente, y sólo mataría a los gérmenes dañinos.

En el oído

El especialista en oídos de Harvard (EEUU) Zhen-Yi Chen está interesado en si CRISPR podría revertir la pérdida gradual de la audición. Las delicadas células ciliadas del oído interno son las que recogen el sonido y nos permiten escuchar. Estas células pueden resultar dañadas por exposición excesiva a ruidos fuertes o por un error en el ADN de una persona. Esto último es lo que Chen espera tratar con CRISPR. Su investigación ha administrado inyecciones directas de CRISPR en el oído de ratones para desactivar un gen llamado TCM1. Los ratones tratados todavía son capaces de escuchar a los dos meses de edad. A continuación, Chen espera probar su enfoque en cerdos.

Injertos de piel

Los parches de piel con CRISPR podrían convertirse en una terapia sin agujas para controlar la diabetes tipo 2. Los investigadores de la Universidad de Chicago (EEUU) usaron CRISPR para modificar un gen que produce una hormona necesaria para la producción de insulina. La hormona GLP-1 elimina el exceso de glucosa de la sangre, regulando la concentración de azúcar. Los científicos editaron la hormona para que circulara por el torrente sanguíneo durante más tiempo para producir más GLP-1, según fuera necesario. Luego insertaron el gen en las células de la piel, hicieron crecer las células en el laboratorio e injertaron la piel alterada con el gen en ratones sanos. Los ratones fueron alimentados con una dieta rica en grasas, junto con un grupo de ratones que no recibieron los injertos de piel. Los roedores con los injertos CRISPR ganaron menos peso que el grupo de control. También mostraron menos resistencia a la insulina, un precursor de la diabetes tipo 2. El profesor asociado de la Universidad de Chicago (EEUU) Xiaoyang Wu dice que los injertos también podrían usarse para otras enfermedades. En su opción, el mayor beneficio para los pacientes diabéticos sería evitar las inyecciones de insulina diarias.

Terapia "ex vivo"

Muchas de las terapias CRISPR probablemente requerirán modificar las células de los pacientes fuera del cuerpo (o "ex vivo"), para luego reintroducirlas en el organismo. Para algunas enfermedades, los científicos sólo quieren aplicar la edición de genes para seleccionar células o tejidos en el cuerpo, como células de la médula ósea. La terapia génica ex vivo permite a los investigadores extraer ciertas células, aplicarles CRISPR y cultivarlas en laboratorio. Esto también permitiría que preparan las células y observen si la edición de genes ha funcionado realmente antes de reintroducirlas en el cuerpo. Este enfoque ha sido estudiado en los ensayos clínicos de algunas terapias génicas tradicionales, que utilizan un virus modificado para transferir material genético al cuerpo. Los investigadores piensan que este método podría funcionar para tratar la enfermedad de células falciformes .