La Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU aprobó hace poco lo que denomina como la "primera terapia génica" del país (aunque en Europa ya se habían aprobado otras dos). La terapia, llamada Kymriah y hecha por Novartis, utiliza las propias células del paciente modificadas genéticamente fuera del cuerpo para tratar un tipo mortal de leucemia infantil. La terapia ha tenido efectos asombrosos, y en algunos pacientes el cáncer ha desaparecido por completo.

El enfoque de las terapias génicas consiste en utilizar material genético como un "fármaco vivo" para tratar enfermedades. Los científicos llevan décadas intentando que las terapias génicas funcionen, así que la aprobación de Kymriah es histórica. Pero su precio cercano a los 400.000 euros ha sido recibido con alarma y críticas de los defensores de los pacientes. Hay más terapias génicas en desarrollo, y también podrían costar cientos de miles de euros. Pero mientras que algunos ven la etiqueta de precio con pavor, otros ven una ganga.

Su punto de vista se basa en que muchas terapias génicas prometen la curación directa con una única inyección, un enfoque fundamentalmente diferente en la medicina. Cuántas aseguradoras pagarán, y cuánto, por estas terapias son preguntas importantes que el sistema de atención de salud del país tendrá que afrontar según vayan apareciendo más en el mercado. Las compañías de seguros aún no han dicho si cubrirán Kymriah.

Un total de 504 terapias génicas para cáncer, trastornos genéticos y enfermedades infecciosas se encuentran actualmente en ensayos clínicos, 34 de las cuales están en la fase más avanzada de las pruebas, de acuerdo con la Alianza para la Medicina Regenerativa, una agrupación de la industria. Algunas podrían ser más baratas que los tratamientos actualmente disponibles. El coste de tratar ciertas condiciones médicas severas a lo largo de la vida de una persona, o incluso durante apenas algunos años, puede aumentar rápidamente. Para comparar, hemos hecho algunos cálculos:.

Anemia de células falciformes. Los pacientes con anemia drepanocítica, un trastorno de la sangre increíblemente doloroso, con frecuencia terminan en las salas de urgencias de los hospitales, lo que cada año cuesta millones de euros al sistema de salud de los Estados Unidos. Un estudio de 2009 en American Journal of Hematology examinó los datos del programa Medicaid de Florida (EEUU). Según sus conclusiones, el coste medio anual de la atención sanitaria a los pacientes de anemia falciforme varía desde los casi 9.000 euros para niños de hasta nueve años hasta cerca 29.000 euros para enfermos en la treintena. Los costes del cuidado de la salud durante toda su vida de un paciente de 45 años con anemia de células falciformes rozan los 800.000 euros. A principios de este año, la compañía biotecnológica Bluebird Bio informó de que su terapia génica experimental curó a un adolescente en Francia.

Hemofilia. Las personas con hemofilia, en su mayoría hombres, carecen de la proteína que el cuerpo necesita para coagular la sangre. Como resultado,  necesitan inyecciones regulares de factor de coagulación, lo que puede costar desde decenas a cientos de miles de euros al año en función del peso de la persona. Un análisis de 2016 en American Journal of Managed Care encontró que el coste medio anual por paciente para los hombres con hemofilia es de unos 130.000 euros. Aquellos con hemofilia A tuvieron costos de atención médica ligeramente más altos, superiores a 135.000 euros, que aquellos con hemofilia B, que eran alrededor de 106.000 euros. Los resultados preliminares de los ensayos clínicos de Spark Therapeutics han demostrado que la terapia génica puede esencialmente curar la hemofilia B. UniQure y Baxalta también están probando terapias génicas para la hemofilia, mientras que BioMarin está investigando una para la hemofilia A.

Trastornos de inmunodeficiencia. La inmunodeficiencia combinada severa, también conocida como SCID [por sus siglas en inglés], es una enfermedad rara y hereditaria que hace que el sistema inmune sea virtualmente inútil contra patógenos. Esto hace que los bebés que nacen con él sean extremadamente vulnerables a enfermedades infecciosas y, sin tratamiento, los niños a menudo mueren durante sus primeros dos años de vida. Europa ya dispone de una terapia génica, comercializada como Strimvelis por GlaxoSmithKline. Cuesta 594.000 euros y ofrece una garantía de devolución del dinero si los pacientes no se curan. Un trasplante de médula ósea también ofrece una cura, y la enfermedad se puede manejar con terapias de reemplazo enzimático. Pero GlaxoSmithKline afirma que estas alternativas pueden costar más de 3,3 millones de euros para un solo paciente en el transcurso de una década. Hay ensayos de terapias génicas para SCID en curso en EEUU, y Orchard Therapeutics, con sede en el Reino Unido, está desarrollando una terapia que rivalizaría con la de GlaxoSmithKline.

Algunos cánceres. Algunos tipos de cáncer ya son increíblemente caros de tratar y requieren que los pacientes tomen medicamentos para mantener las células cancerosas a raya y controlar los efectos secundarios de la enfermedad. El fundador del grupo de apoyo Patients for Affordable Drugs [Pacientes por los medicamentos asequibles], David Mitchell, tiene meloma múltiple, que es incurable pero tratable. Para mantenerse sano, va a su médico 22 veces al año para inyectarse más de 16.000 euros en medicamentos. En todo un año, eso suma alrededor más de 365.000 euros. Varios nuevos medicamentos contra el cáncer cuestan más de cerca de 90.000 euros anuales.

El director ejecutivo de la Alianza para la Medicina Regenerativa, Michael Werner, dice que una terapia génica debe ser tasada en función de su valor para el paciente y para la sociedad. Esta valoración debería incluir las mejoras en la calidad de vida del paciente y un potencial ahorro de costes. El experto afirma: "Si podemos evitar futuras visitas al hospital y futuros costes importantes para el sistema de atención sanitaria, dar a alguien una terapia génica es, sin duda, una forma rentable de proporcionarles atención médica y quizás la mejor".

El experto en precios de medicamentos y acceso a los mercados en la firma de consultoría ZS Associates, Ed Schoonveld, cree que es difícil ponerle un valor monetario a una medicina que podría cambiar vidas completamente, o salvarlas. Una pregunta que permanecerá incluso después de que algunas de estas terapias sean aprobadas es cuánto tiempo duran sus efectos.  El experto detalla: "Cuando lanzamos un medicamento, por lo general, no tenemos una imagen completa de cuál será su efecto a largo plazo".

Los ensayos de terapia génica han monitorizado a los pacientes sólo unos pocos años después del tratamiento, por lo que aún no se sabe si ofrecen una cura definitiva.