El propietario de la primera terapia génica que cura completamente una enfermedad la ha puesto en venta. En un informe de beneficios publicado a finales de julio, GlaxoSmithKline (GKS) reveló que está intentando vender su unidad de enfermedades raras, la cual hizo historia el año pasado al obtener la aprobación en Europa de Strimvelis, una terapia génica para tratar una deficiencia inmune.

Era la segunda terapia génica para tratar una enfermedad hereditaria que llegaba al mercado y la primera para curar a los pacientes de forma clara y completa.

La decisión de GSK de deshacerse tanto de Strimvelis como de otras dos terapias génicas experimentales que aún no han sido aprobadas revela lo difícil que resulta comercializar complejos y costosos tratamientos genéticos diseñados para ayudar a pequeños grupos de pacientes.  La portavoz de GSK Mary Anne Rhyne dijo en un comunicado: "Aunque hemos estado muy, muy comprometidos, creemos que habrá quien pueda asegurar la disponibilidad comercial de estos medicamentos para los pacientes".

Strimvelis corrige la médula ósea de un niño mediante un gen corrector. El trastorno inmune, conocido como la inmunodeficiencia combinada grave por déficit de adenosina desaminasa (ADA-SCID, por sus siglas en inglés) está presente desde el nacimiento y hace que los niños sean susceptibles a infecciones mortales.

El tratamiento destacó no sólo por su precio de  568.000 euros, que lo convirtió en uno de los medicamentos más caros del mundo, sino también porque GSK se ofreció a devolver el dinero en caso de los pacientes no se curaran. Es la primera vez que se ha ofrecido una garantía de este tipo para una terapia genética.

Aunque GSK nunca creyó que el fármaco fuera a ser un éxito de ventas, parece que se ha quedado corto incluso en sus modestas expectativas comerciales. A partir de mayo, y casi un año después de su aprobación, GSK solo había llegado a vender el tratamiento una única vez. GSK ha señalado que otro paciente más ha sido tratado desde entonces.

Un factor que limita las ventas de GSK es que algunos padres, en lugar de buscar el fármaco, intentan que sus hijos sean incluidos en ensayos clínicos de nuevas terapias genéticas que ofrecen sus tratamientos de forma gratuita (ver TR10: Terapia génica 2.0).

Sobre Strimvelis, el inversor de F-Prime Capital Partners y CEO en funciones de Orchard Therapeutics, Alex Pasteur, que está patrocinando estudios más recientes, opina: "Fue un producto de primera generación, así que no creo que sea un mensaje negativo para el campo ni para esta modalidad médica en absoluto".

Pasteur también cree que los ingresos de una terapia génica para tratar una rara enfermedad sólo podrían tocar los 85 millones de euros al año. Puesto que GSK ingresa unos más 30.000 millones de euros al año (350 veces más), a Pasteur no le sorprende que la empresa esté buscando ingresos en otra parte. El experto detalla: "Estos son granitos en el lomo de una ballena. Pero a otro, los activos podrían parecerle muy interesantes".

La decisión de vender su programa de enfermedades raras afecta a dos terapias génicas más que GSK tiene en vías de desarrollo, una de ellas contra una aterradora enfermedad infantil llamada leucodistrofia metacromática. La única otra terapia génica aprobada en el mundo, fue Glybera, retirada del mercado el pasado mes de abril después de decepcionar las ventas a su fabricante, UniQure.