Crédito: Cellectis.

Unos médicos de Londres (Reino Unido) afirman haber curado la leucemia de dos bebés mediante el primer intento de la historia de tratar el cáncer con células de un donante editadas genéticamente.

Los experimentos, que se realizaron en el Hospital Great Ormond Street de Londres, abren la puerta a terapias celulares que ya estarían listas para usarse. Estas terapias elaboradas con materiales baratos de células universales podrían ser introducidas en las venas de los pacientes al instante.

Este enfoque podría suponer problemas para algunas empresas, incluidas Juno Therapeutics y Novartis, que han gastado decenas de millones de euros desarrollando tratamientos basados en recolectar células sanguíneas del propio paciente, modificarlas y reintroducírselas.

Ambos métodos se basan en editar las células T, los soldados del sistema inmune, para que empiecen a atacar a las células leucémicas.

Los bebés británicos, de 11 y 16 meses de edad, tenían leucemia y se habían sometido a tratamientos previos que fracasaron, según una descripción de sus casos publicada la semana pasada en la revista Science Translational Medicine. El médico y experto en terapias génicas que lideró las pruebas, Waseem Qasim, informó de que ambos niños siguen en estado de remisión.

Aunque los casos atrajeron una amplia cobertura mediática en Gran Bretaña, algunos investigadores creen que, dado que los niños también fueron sometidos a quimioterapia, los resultados no confirman que lo que les ha curado de verdad haya sido el tratamiento. "Da pistas de eficacia pero ninguna prueba", señala el director de inmunoterapia de cáncer del Hospital Infantil de Filadelfia (EEUU), Stephan Grupp, que colabora con Novartis. "Sería estupendo que funcionara, pero simplemente aún no ha sido demostrado", añade.

Los derechos del tratamiento de Londres fueron adquiridos por la empresa de biotecnología Cellectis, y ahora está siendo desarrollado por las empresas farmacéuticas Servier y Pfizer.

Los tratamientos que emplean células T modificadas, también conocidos como CAR-T, son nuevos y aún no se venden comercialmente. Pero han demostrado asombrosos éxitos contra cánceres sanguíneos. En estudios realizados hasta ahora por Novartis y Juno Therapeutics, alrededor de la mitad de los pacientes se cura de forma permanente después de recibir versiones de sus propias células sanguíneas.

Pero comercializar tales tratamientos personalizados plantea unas dificultades logísticas sin precedentes. Grupp dice que Novartis ha equipado un centro de fabricación en Nueva Jersey (EEUU) y que las células de los pacientes han sido transportadas hasta el centro en avión desde 25 hospitales en 11 países, y posteriormente modificadas y enviadas de vuelta rápidamente. Novartis afirma que buscará la aprobación en Estados Unidos para vender su tratamiento de células T a niños este año.

La promesa de la terapia inmune ha atraído enormes inversiones, pero gran parte de los últimos fondos se están enfocando en el enfoque de tratamientos listos para su uso. Entre ellos se encuentran el gigante biotecnológico Regeneron, Kite Therapeutics, Fate Therapeutics y Cell Medica. 

"El paciente podría ser tratado inmediatamente, en lugar de tener que extraerle las células y después fabricarlas", explica la vicepresidenta de desarrollo CAR-T de Cellectis, Julianne Smith, cuya empresa se especializa en proporcionar células universales.

Con el enfoque listo para usar, la muestra de un donante se convierte en "cientos" de dosis que pueden congelarse y almacenarse, según Smith, y añade: "Calculamos que el coste de fabricar una dosis sería de aproximadamente 3.800 euros". Es un precio mucho menor que los más de 45.000 euros que cuesta alterar las células de un paciente y reintroducírselas.

Si los dos tipos de tratamientos llegan al mercado, podrían costar casi medio millón de euros a las aseguradoras de EEUU.

Al inversor de capital riesgo y uno de los fundadores de Juno Therapeutics, Robert Nelsen, que recaudó cientos de millones de euros para el enfoque personalizado, no le preocupan las empresas que desarrollan alternativas universales. en una entrevista el año pasado afirmó: "Lo que podrán hacer en el futuro es lo que nosotros ya podemos hacer hoy. Y te garantizo que incluso en caso de [generar resultados similares], algo que [actualmente] no es así, querrías tener tus propias células, no las de otra persona".

El tratamiento de Londres destaca por emplear las células más modificadas jamás adminsitradas a un paciente, con un total de cuatro ediciones genéticas, dos de ellas mediante el método TALENs. Una alteración consistió en eliminar de las células su propensión a atacar al cuerpo de otra persona. Otra las dirige a atacar células cancerosas.

En Estados Unidos y China, los científicos también se apresuran por aplicar la edición génica para desarrollar mejores tratamientos para el cáncer y otras enfermedades.