El pasado enero, rodeada de inversores de Wall Street (EEUU) al otro lado de la puerta de un salón de baile de un hotel del centro de Nueva York (EEUU), Katrine Bosley recibía unas noticias que le darían que pensar. La bolsa, que caía desde principios de diciembre, seguía su trayectoria a la baja y su industria, la biotecnología, estaba siendo especialmente golpeada. El año anterior había sido el peor de la historia del Nasdaq para nuevas ofertas de acciones, y ahora Bosley tenía que convencer a la sala llena de inversores de que su empresa, Editas Medicine, podría romper esa tendencia.

Editas Medicine se especializa en un proceso llamado edición génica mediante CRISPR/Cas9. Puesto que esta tecnología permite editar el ADN de forma más precisa y fácil que métodos anteriores, ha ganado popularidad rápidamente entre los científicos en los cuatro años desde que fue descrita por primera vez. Editas Medicine fue cofundada por varios de los primeros desarrolladores de CRISPR. Ahora intenta transformar esta herramienta en un método para tratar enfermedades genéticas que por lo general no disponen de tratamiento. Editas Medicine está investigando terapias dirigidas a enfermedades oculares, cáncer, anemia falciforme y la distrofia muscular de Duchenne, entre otras.

Fuera de los círculos científicos, CRISPR aún no se entiende bien, y eso que Bosley dedicó gran parte de su tiempo a realizar presentaciones sobre su potencial ante posibles inversores de capital riesgo desde que se unió a Editas Medicine en junio de 2014. Aun así, los inversores del hotel tenían bastantes preguntas sobre la empresa, algunas de las cuales siguen sin resolver incluso después de la exitosa oferta pública inicial de Editas Medicine, que recaudó unos 100 millones de euros en febrero. 

La empresa no dispone de ingresos de la venta de productos y no tiene previsión de generarlos próximamente. Tiene casi 185 millones de euros en efectivo, lo suficiente para dos años, pero en ese plazo deberá crear un producto que no se parezca a nada que haya existido jamás. Y no empezará a probar sus tratamientos en humanos hasta algún momento 2017. Incluso en caso de tener éxito, no está claro cuándo podría comercializarse.

Lo que tiene Editas Medicine a su favor, además de Bosley y un grupo líder de científicos fundadores, es el potencial de que la edición genética cambie la medicina de manera fundamental.

Foto: La científica Jennifer Gori en el laboratorio de Editas Medicine. Crédito: Mark Oslow.

"Es una herramienta increiblemente potente", señala el director general de Deerfield Management, Jim Flynn, que controla unos 4.500 millones de euros en inversiones en cuidados médicos, incluida una participación en Editas Medicine. Flynn continúa: "Hay gente que cree que cuando echemos la vista atrás dentro de 10 años, veremos una demarcación: el antes y el después de la edición genética".

Los cofundadores de Editas Medicine George Church y Feng Zhang fueron los primeros en demostrar que CRISPR funcionaba en células humanas. Con la esperanza de explotar las posibilidades comerciales de la tecnología, un trío de sociedades de capital riesgo de la zona de Boston (EEUU) convencieron a Church, Zhang y otros a formar Editas Medicine tan sólo unos meses después de publicarse sus trabajos en revistas científicas. Editas Medicine no es la única empresa que busca desarrollar tratamientos de edición génica. Su rival, Intellia Therapeutics, con la que Editas Medicine está actualmente envuelta en una guerra de patentes, realizó su oferta pública tan sólo tres meses después de Editas Medicine. El pasado mes de diciembre, Bayer acordó invertir unos 308 millones de euros en una empresa conjunta con otra compañía llamada CRISPR Therapeutics.

Bosley afirma que el próximo año Editas Medicine habrá avanzado lo suficiente para empezar a probar en humanos. El plan consiste en inyectar un virus que contiene Cas9 en los ojos de personas que sufren de una rara forma de ceguera progresiva causada por una mutación génica específica. La enzima cortaría la secuencia defectuosa, provocando una respuesta natural del ADN en la que la propia célula repara el déficit. Empezar con esta enfermedad ocular conlleva algunas ventajas, porque su base genética está muy bien estudiada y el tratamiento puede ser entregado localmente en el destino objetivo.

Aun así, habrá que superar importantes retos tecnológicos. Editas Medicine debe generar un tratamiento eficaz, asegurarse de que llega a la zona objetiva de la enfermedad de manera segura y editar el ADN correctamente. Y todo sin generar peligrosos efectos secundarios.

Y para cumplir con su calendario, las preguntas éticas sobre algunos usos de CRISPR no deben limitar la tecnología ni retrasar su aprobación regulatoria. Por ejemplo, a algunos científicos les preocupa que la tecnología pueda ser empleada para editar embriones humanos. Aunque no es algo en lo que trabaja Editas Medicine, Bosley ha mantenido reuniones con desde miembros del Parlamento francés hasta expertos en bioética de Reino Unido hablar de todo esto.

En su opinión, los mejores defensores para la tecnología son pacientes con las enfermedades genéticas sin tratamiento que Editas Medicine espera abordar. Para ellos, la edición génica eficaz podría ser un hito médico crucial. Ahora Bosley tiene que demostrar que Editas Medicine puede desarrollar algo que cumpla con esa definición.

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Con la colaboración de Boehringer Ingelheim