Hace varios años, cuando Ed Boyden desarrolló una nueva tecnología para crear células nerviosas sensibles a la luz, enseguida supo que su descubrimiento ganaría popularidad rápidamente entre el mundo de la investigación. Sin embargo Boyden, que actualmente trabaja como neurocientífico en MIT, también quiso emplear esa tecnología para el tratamiento de pacientes, utilizándola para activar neuronas dañadas específicas de varias enfermedades distintas, tales como algunas formas de ceguera y el Parkinson.

Boyden se está acercando al cumplimiento de ese objetivo más rápidamente de lo que muchos científicos esperaban. Junto a sus colaboradores, recientemente publicó un estudio que demuestra que las moléculas sensibles a la luz funcionan bien en monos y parecen ser seguras. También ha fundado una compañía para comercializar dicha tecnología, enfocada en primer lugar en la retinitis pigmentosa, una enfermedad ocular degenerativa que conduce a la ceguera.

El núcleo de esta tecnología es la canalrodopsina-2, una proteína sensible a la luz y derivada de las algas. El gen de esta proteína se puede modificar para que sólo se exprese en unos tipos específicos de neuronas. Cuando se administra al cerebro o a los ojos a partir de una terapia de genes, la proteína se instala en la membrana celular y se abre cuando se ve expuesta a la luz. Esto hace que los iones de carga positiva se dirijan a la célula, lo que provoca un mensaje eléctrico que se transfiere a la célula siguiente dentro del circuito. La canalrodopsina y otras herramientas similares se utilizan hoy día a lo largo del mundo entero en aquellas investigaciones con animales de laboratorio cuyo objetivo es el estudio de ciertos trastornos neurológicos, tales como la depresión, la adicción y la epilepsia, así como para las funciones normales del cerebro, incluyendo el control motor y la memoria.

En abril, Boyden y sus colaboradores publicaron el primer estudio con los resultados de las pruebas de la canalrodopsina en primates—un paso importante antes de su uso en humanos. “Puesto que la molécula viene del alga, necesitamos probarla en animales cercanos al hombre para ver si provoca una respuesta inmunitaria, y para determinar si la iluminación de las células es segura a largo plazo,” afirma Boyden.

Los investigadores utilizaron la terapia de genes para expresar la proteína en el cortex frontal de unos monos macacos, y utilizaron una fibra óptica en el cerebro para activar el canal de forma efectiva. Después de nueve meses, los investigadores no vieron ningún signo de lesión o de reacción inmune peligrosa. “Este nivel de tolerancia tan alto es algo importantísimo,” afirma Alan Horsager, director científico de Eos, la startup de Boyden. Sin embargo, Boyden advierte que estos descubrimientos aún son preliminares: los investigadores pusieron a prueba la canalrodopsina sólo en dos animales. “No obstante, nos da mucha esperanza y nos anima a empezar las pruebas a mayor escala,” afirma.

Horsager está probando la tecnología de canalrodopsina en las retinas de una serie de ratones, como preparación de una terapia de genes que cure la ceguera. Las investigaciones previas demuestran que si las células de las retinas de los ratones con ceguera congénita se hacen sensibles a la luz, esto puede restaurar un tipo de visión rudimentaria en dichos ratones. Horsager está trabajando en experimentos similares, aplicando el gen de la canalrodopsina a unos tipos de células específicos en la retina de ratones con ceguera. Según los resultados preliminares presentados en la conferencia sobre neurotecnología en San Francisco a principios de este mes, los animales a los que se les suministró la terapia son capaces de nadar hacia la luz en un laberinto de agua, mientras que los animales a los que no se les aplicó el tratamiento nadan sin un objetivo concreto. No está claro qué es lo que los animales ven exactamente, pero los investigadores especulan que es el equivalente a poseer sólo un tipo de fotorreceptor: uno que sea sensible a la luz azul.

Finalmente, los investigadores creen que el uso de la canalrodopsina en distintos tipos de células podría ayudar a tratar un amplio número de enfermedades, incluyendo el Parkinson y la epilepsia. Estas dos enfermedades se tratan en la actualidad mediante el uso de electrodos que envían electricidad a partes específicas del cerebro. El envío de luz a través de cables de fibra óptica a células que hayan sido creadas para ser sensibles a la luz mediante terapia de genes podría tener un efecto similar, aunque sus resultados serían mucho más específicos. En vez de alcanzar a todas las células colindantes, como ocurre con la electricidad, sólo aquellas células tratadas genéticamente responderían a la luz.