Foto: Feng Zhang

Hablando del riesgo de errores mortales, un importante investigador participante en la conferencia EmTech EEUU de MIT Technology Review celebrada el martes pasado afirmó que hay que comprender mejor los posibles riesgos de la edición de genes antes de aplicar la tecnología a las investigaciones médicas.

El investigador del Instituto de Tecnología de Massachusetts (EEUU), Feng Zhang, quien ayudó a inventar una novedosa y potente forma de alterar el ADN y durante su intervención la comparó con "la función de buscar y reemplazar [en los procesadores de texto] para el genoma".

Ya han surgido varias start-up que quieren convertir la tecnología en nuevos fármacos para la terapia génica, entre ellos CRISPR Therapeutics y Editas Medicine, una empresa de biotecnología cofundada por Zhang el año pasado con inversores de capital riesgo que pusieron 43 millones de dólares (unos 33 millones de euros).

Estas empresas esperan curar enfermedades producidas por un ADN defectuoso, como la cirrosis quística. En otros casos, explicó Zhang, cambiar el ADN de una persona podría tener un efecto de "protección", por ejemplo dándote inmunidad contra el VIH.

"El concepto es muy potente, pero hacer cualquier corrección en el cuerpo es un desafío enorme", afirmó.

Los investigadores siguen teniendo muy presente la muerte en 1999 en Pennsylvania (EEUU) de Jesse Gelsinger, un voluntario de uno de los primeros estudios de terapia genética. Aquel fracaso fue un durísimo golpe para los medicamentos genéticos. Después se demostró que esos tratamientos, incluso aunque funcionen, pueden producir cáncer al haber introducido cambios no deseados en el genoma del paciente.

"Una de las primeras lecciones de la terapia genética es que hay que tomarse las cosas con calma", afirmó Zhang. "La lección es que tenemos que comprender el sistema en detalle antes de poder introducirlo en una persona".

Sin embargo, poco a poco las terapias genéticas han vuelto. En 2012 un tratamiento llamado Glybera, que aún no está a la venta en EEUU, fue la primera terapia genética en aprobarse en Europa. Y ya hay muchas otras terapias en fase de pruebas con pacientes.

El sistema de edición molecular que Zhang ayudó a desarrollar es potencialmente mucho más preciso que terapias genéticas anteriores. Se llama CRISPR y está basado en el descubrimiento de un mecanismo parecido a un sistema inmune primitivo que usan las bacterias del yogur para cortar en pedazos los genes de los virus invasores. Hace dos años Zhang y otros demostraron que CRISPR se podía usar para cambiar el ADN humano con mucha precisión.

El peligro, según explica Zhang, es que los tratamientos que usasen la edición genética podrían resultar tóxicos, o que los científicos podrían acabar cambiando el ADN de un paciente en formas que no querían. Es más, introducir este tipo de fármacos en el cuerpo no es fácil. Para ello hará falta usar virus o puede que liposomas, diminutas esferas en las que empaquetar el medicamento genético.

En otros casos, afirma Zhang, los científicos podrían recoger células del cuerpo, reparar su ADN y volver a introducirlas. La células medulares son un posible candidato para este método.  

"Nos estamos esforzando al máximo y nos estamos dando toda la prisa posible por que esta tecnología llegue a un punto en el que se pueda usar para tratar enfermedades", afirmó.