Muchas terapias génicas han sido ya empleadas en pacientes de todo el mundo con la esperanza de curar enfermedades hereditarias. Sin embargo, muy pocos Gobiernos han aprobado su venta, como en Estados Unidos, donde todavía no se ha autorizado ninguna. Eso podría cambiar en los próximos años a medida que varias de estas terapias avancen en las etapas avanzadas ensayos clínicos.

En noviembre de 2012 se produjo un gran avance cuando la Agencia Europea del Medicamento autorizó la venta de del tratamiento Glybera, diseñado contra un desorden genético y perteneciente a la empresa de biotecnología holandesa UniQure.

Dicha aprobación supuso un alivio para muchos de los que han estado esperando a que se despejaran los nubarrones que se ciernen sobre este tipo de tecnologías desde que en la década de los años 90 tuvieran lugar una serie de ensayos fallidos y mortales. "Los inversores parecen estar resurgiendo y ya se han resuelto varios problemas", afirma Katherine High, investigadora médica en el Hospital Infantil de Filadelfia, y supervisora de un estudio clínico de última fase de otra de estas terapias.

Sin embargo, expertos señalan que es probable que pasen un par de años antes de que el tratamiento se apruebe en EEUU. Con la aprobación europea en mano, UniQure podría tener una buena oportunidad de conseguir también la primera aprobación en este país., pero la compañía afirma que aún no ha presentado una solicitud a la FDA (del inglés, Agencia Estadounidense del Medicamento).

Al igual que la mayoría de las terapias génicas, el tratamiento de UniQure utiliza un virus modificado para implementar una copia en buen funcionamiento del gen en aquellos pacientes que carezca de una versión sana. En este caso, el cuerpo necesita dicho gen para descomponer las grasas. Sin él, los pacientes pueden desarrollar una inflamación del páncreas que puede llegar a provocar la muerte. La mayor parte de los seres humanos portan, de forma natural, este gen en buen estado. La selección del virus usado para implementar una terapia génica depende, en parte, de dónde tenga que hacerse el tratamiento en el cuerpo, y de si los virus tienen que replicarse a sí mismos. Algunos de ellos, por ejemplo, están diseñados para propagarse por todo el cuerpo y matar células cancerosas.

Varios grupos podrían ser los primeros en desarrollar una terapia génica que se apruebe en EEUU. (ver cuadro). El equipo de High es uno de ellos y, actualmente, ya están inscribiendo a pacientes en la fase final de un ensayo de un tratamiento para una enfermedad que causa ceguera a una edad temprana. Los pacientes de este estudio han recibido previamente terapia génica en un ojo, y ahora se va a poner a prueba en el otro.

En dicho tratamiento experimental, los médicos inyectan un gen transmitido por virus justo detrás de la retina del paciente. Su uso ya ha mostrado una mejora de la visión de determinados pacientes hasta el punto de que dejar de ser legalmente ciegos, y algunos se han mantenido estables durante casi seis años. Se espera que el ensayo finalice en abril de 2015.

Otra posibilidad proviene de la compañía Bluebird Bio, Massachusetts (EEUU), que ha publicado resultados de varios pacientes que, aparentemente, se han curado de una enfermedad genética en la sangre. La compañía está a punto de empezar a probar su enfoque en un trastorno neurológico hereditario que, a menud,o resulta mortal en los niños.

La terapia génica, además, podría convertirse en una opción para el tratamiento del cáncer. En una reunión celebrada este verano, la empresa Amgen anunció que había cumplido sus objetivos dentro de una prueba avanzada para el melanoma cuando éste se propaga desde la piel a otras partes del cuerpo. El tratamiento de Amgen, que fue diseñado a partir de un virus que normalmente causa el herpes labial, utiliza un enfoque de dos vías para combatir el cáncer. El virus infecta selectivamente las células cancerosas, donde se replica hasta que las células explotan. Mientras crece dentro de la célula, el virus también produce una proteína que despierta el sistema inmunológico. Cuando la célula explota, las células inmunes son atraídas hacia el sitio del tumor para combatir la enfermedad.

En un ensayo en pacientes con melanoma en etapa tardía, el 26% de los pacientes cuyo cáncer se había extendido experimentó una respuesta positiva parcial o completa durante al menos seis meses. En el 11% de los casos, el cáncer desapareció por completo, lo que sugiere que la terapia se extiende por todo el cuerpo y es capaz de combatir tumores que no fueron tratados inicialmente. Se espera que en el primer semestre de 2014 se publiquen las tasas de supervivencia global para los pacientes de cáncer que participaron en los ensayos.

La realización de dichas pruebas no garantiza que la tecnología vaya a utilizarse ampliamente. Sin embargo, las empresas y los hospitales también han comenzando a construir máquinas capaces de producir grandes cantidades de tratamientos basadas ​​en virus. UniQure, por ejemplo, anunció en julio que está construyendo una planta de 55.000 metros cuadrados en Massachusetts para la fabricación de productos de terapia génica de calidad comercial. Se espera que la planta empiece a funcionar a principios de 2015.