La semana pasada, un analista de Goldman Sachs lanzó una inquietante pregunta sobre la terapia génica. "¿Hay un modelo de negocio sostenible en curar pacientes?"

En las redes sociales, las reacciones fueron rápidas y directas. "Frío e inmoral", dijo uno. "Capitalismo en su máxima expresión", criticó otro.

Pero la pregunta del analista de Goldman tiene un punto que debe ser tenido en cuenta. Obtener un beneficio sostenido de un tratamiento que solo se administra una vez es muy complicado (ver El fármaco más caro del mundo ilustra el fracaso del sueño de la terapia génica).

Así lo confirma el último movimiento del gigante del medicamento GlaxoSmithKline, cuya respuesta a la pregunta del consultor sería un rotuno no. La empresa acaba de vender su cartera de terapias génicas para enfermedades raras a una empresa emergente de Londres (Reino unido) llamada Orchard Therapeutics a cambio de una participación del 20 % en la joven compañía.

Los tratamientos de los que Glaxo se ha desecho eran auténticos milagros: tratamientos de administración única que reemplazan un gen roto y salvan una vida. Uno de ellos es Strimvelis, una terapia para una deficiencia inmune muy rara que ha permitido que algunos niños se curen(ver La primera terapia génica que cura en una sola dosis está a punto de aprobarse).

Foto: El CEO de Orchard Therapeutics, Mark Rothera. Cortesía del departamento de Relaciones Públicas de LIFESCI.

Otro de los tratamientos de su catálogo, aún en desarrollo, es una solución de ADN contra un devastador trastorno infantil llamado leucodistrofia metacromática, que afecta el cerebro. Las víctimas pierden su capacidad de hablar, caminar y pensar antes de perder sus vidas.

El problema económico es que las empresas pueden quedarse sin pacientes a los que tratar porque ya han curado a todos los enfermos. O incluso puede que nunca llegaran a tener suficientes pacientes en caso de terapias génicas para enfermedades extremadamente raras (ver Las terapias génicas que sólo salvan la vida de unos pocos se quedan huérfanas).

Por ejemplo, en EE. UU. y Europa tan solo un par de docenas de niños al año reciben el diagnóstico del tipo de inmunodeficiencia combinada grave que trata Strimvelis. Así que, aunque el precio del tratamiento supere el medio millón de euros, Glaxo decidió que el fármaco no iba a ser un gran negocio (ver Llega la terapia génica que si no funciona le devuelven el dinero).

Además, aunque durante décadas parecía que la terapia génica nunca llegaría, ahora va tan rápido que solo harán falta meses para que tengamos versiones mejores de los avances actuales.

De hecho, Glaxo tiró la toalla ante un competidor de ese tratamiento. Orchard tiene su propia versión Strimvelis contra dicha inmunodeficiencia y cree que recibirá la aprobación de EE. UU. este mismo año. El CEO de Orchard, Mark Rothera, no le dijo a MIT Technology Review si creía que su empresa iba a obtener beneficios de Strimvelis. Lo que sí dijo fue: "Creo que la sociedad tiene que encontrar un equilibrio entre el valor extraordinario que aportamos y un modelo de negocio sostenible. Es una cuestión de equilibrio".

Otras terapias genéticas podrían generar más valor si se lanzan a precios lo suficientemente altos. El 9 de abril, Novartis dijo que pagaría más de 7.000 millones de euros para adquirir AveXis, el dueño de una terapia génica que ya ha curado a niños con atrofia muscular espinal. Esta dolencia es 20 veces más común, así que hay un mercado más grande. Sin embargo, las proyecciones de Novartis de que el tratamiento generará varios miles de millones de euros anuales en ingresos también sugieren que la compañía podría poner un precio inaudito al tratamiento, incluso podría rozar los dos millones de euros, según expertos de Wall Street.

Según el informe de Goldman, los precios para terapias génicas que rondan los 800.000 euros "son probables". Los tratamientos que Glaxo ha vendido cuestan menos, tanto porque las enfermedades son especialmente raras como porque se trata de terapias génicas ex vivo. En este tipo de casos hay que extraer células de la médula ósea de un paciente, añadirles el nuevo gen y devolver las células corregidas al paciente. Dado lo complicado del procedimiento, su  comercialización resulta más complicada que vender una simple pastilla o una bolsa de suero.