Fate Therapeutics, una startup con sede en La Jolla, California, tiene como objetivo el desarrollo de medicamentos que estimulen las células madre residentes y así aprovechar la capacidad del cuerpo para curarse por sí solo. En vez de desarrollar transplantes de células que reemplacen los tejidos muertos o dañados, que es lo que se enfocan un gran número de investigaciones con células madre, Fate está a la búsqueda de moléculas que puedan controlar el comportamiento de las células madre adultas en distintas partes del cuerpo. La compañía, de dos años de edad, comenzó sus primeras pruebas clínicas en mayo, usando una molécula que podría mejorar la eficacia de los transplantes de sangre de cordón umbilical gracias a la estimulación de la actividad de las células madre que crean la sangre y el sistema inmunitario.

El cuerpo humano está repleto de células madre adultas—pequeñas poblaciones de células madre específicas de un tejido que sólo son capaces de desarrollarse en células de su propio tejido residente, y cuya función es ayudar al mantenimiento y reparación de dicho tejido. Aunque no poseen la flexibilidad de las células madre derivadas de embriones, existen muchos tipos de células madre adultas, incluyendo las encargadas de crear células del hígado, inmunes y de sangre, entre otras. Fate Therapeutics cree que, con un poco de incitación farmacéutica, estas células se podrían estimular para que reparasen los tejidos y órganos del sistema, o incluso combatir el cáncer.

“[Las células madre adultas] pueden ser inducidas para que proliferen, se las puede inducir para que se diferencien en el tipo de célula que estaban destinadas a convertirse, o potencialmente incluso se pueden inducir para que se conviertan en algo a lo que no estaban destinadas y que puede ser relevante a nivel terapéutico,” afirma Paul Grayson, presidente y director de Fate.

Para comprender mejor cómo activar y dar órdenes a las células madre adultas, Fate ha enfocado gran parte de su investigación en las células madre pluripotentes (iPS), unas células adultas que se reprograman para que vuelvan a su estado embrionario y que poseen el mismo potencial de desarrollo que las células madre embrionarias. En vez de intentar utilizar estas células para tratar una enfermedad, Fate las utiliza como herramienta de descubrimiento para conocer más acerca de qué vías son importantes para la activación o inhibición del desarrollo de las células madre.

“La estrategia de Fate consiste en intentar sacar partido de lo que estamos descubriendo acerca de la biología de las células madre, para así desarrollar métodos de utilización de fármacos para activar o desactivar las células madre,” afirma David Scadden, uno de los fundadores de la compañía y director del Centro de Medicina Regenerativa del Hospital General de Masssachusetts. Scadden y los otros investigadores principales de los institutos de medicina regenerativa a lo largo del país—incluyendo el MIT, Scripps y Stanford—se lograron reunir gracias un grupo de capitalistas de riesgo que vieron en Fate Therapeutics una forma rápida de trasladar sus investigaciones hasta la vanguardia de la ciencia con células madre.

Fate ha reunido 25 millones de dólares en capital y está apoyada por tres grupos de capital riesgo. La compañía ha construido su cartera de propiedad intelectual mediante la obtención de licencias de tecnología de varias universidades, enfocándose en parte en la tecnología con células iPS, además de en patentar los descubrimientos con células madre de sus fundadores y de los científicos de la propia empresa.

Las primeras pruebas clínicas de Fate se enfocan en una molécula conocida como FT1050. Esta molécula parece estimular la proliferación de células madre hemotopoyéticas—que forman la sangre y las células inmunes—y ayuda que alcancen la médula espinal. De tener éxito, el fármaco se podría convertir en un tratamiento de gran valor para los transplantes de médula espinal y las transfusiones de sangre del cordón umbilical que se utilizan para combatir el cáncer y las enfermedades de la sangre.

El tratamiento para la leucemia o el linfoma, por ejemplo, mata la mayoría de las células madre hematopoyéticas del paciente, y la mejor forma de repoblarlas es a través de un transplante de médula espinal a partir de un donante compatible. Cuando no hay donantes compatibles, los oncólogos utilizan sangre del cordón umbilical, que es rica en células madre y sólo requiere una compatibilidad parcial en cuanto a tipos de tejido. Sin embargo, la sangre del cordón es increíblemente cara, con precios por encima de los 30.000 dólares o más por unidad, y la sangre de un solo cordón es a menudo insuficiente para tratar a un adulto.

“Suele ser muy difícil encontrar una unidad lo suficientemente grande como para tratar a un adulto,” afirma Dennis Confer, director médico del Programa Nacional de Donantes de Médula Espinal. Los médicos a veces utilizan sangre de dos cordones, pero esto resulta incluso más caro y requiere que ambas muestras de cordón sean compatibles con el donante. “Si alguien pudiera crear una estrategia de expansión y que fuera más efectiva a nivel de costes, algo así tendría mucha aceptación,” afirma.

Durante una prueba clínica inicial, Fate Therapeutics está poniendo a prueba el FT1050 en 12 pacientes que se han sometido a quimioterapia para el tratamiento de un linfoma. Cada uno de los pacientes recibe dos unidades de sangre de cordón: una que ha sido tratada con el fármaco modulador de células madre, y otra que se ha dejado tal cual. Estas pruebas son, principalmente, un estudio sobre seguridad. Sin embargo, y puesto que las dos unidades fueron recogidas de dos recién nacidos distintos, los investigadores pueden utilizar las diferencias genéticas para hacer un seguimiento de las células y determinar si las células madre tratadas con FT1050 se adhieren y prosperan mejor en la médula espinal.

Fate cree que es posible tratar múltiples enfermedades de esta forma, utilizando pequeñas moléculas para controlar la actividad de las células madre adultas. La compañía sigue incluso la misma estrategia con los tratamientos contra el cáncer, con la esperanza de que se pueda interrumpir el crecimiento descontrolado de células cancerígenas y obligar a que se diferencien en un estado menos maligno.