Esta noticia llega tras un retraso aún más grave ocurrido en 2009, cuando tanto Fabrazyme como otro medicamento fueron contaminados por un virus; el problema hizo que se cerrase la planta de fabricación y provocó escaseces importantes.
Genzyme no es la única que sufre este tipo de problemas. Los biofármacos -medicamentos creados a través de un proceso biológico en lugar de su síntesis química, una categoría que incluye proteínas recombinantes, vacunas y anticuerpos- son el segmento de más rápido crecimiento dentro de la industria farmacéutica. En 2008, casi el 30 por ciento de los ingresos de los 100 medicamentos más vendidos provinieron de productos biológicos, una cifra que se espera que aumente al 50 por ciento en 2014.
Sin embargo, los mismos factores que hacen que los fármacos biológicos sean potentes también dificultan su manufactura. Por lo general imitan a las proteínas y otras moléculas existentes en los organismos vivos y pueden dirigirse a entidades dañinas, como algunas células cancerígenas, con una gran exactitud; muchos de los nuevos fármacos más prometedores contra el cáncer y otras enfermedades se incluyen en esta categoría. Los biológicos tienden a ser moléculas más grandes y complejas que los fármacos de síntesis a través de reacciones químicas, algo que añade complejidad al proceso de producción y los hace costosos. Una sola dosis de algunas terapias biológicas puede costar 10.000 dólares.
La mayoría de ocasiones estos son producidos por células cultivadas en un biorreactor, un recipiente diseñado para mantener una serie de condiciones cuidadosamente calibradas. Dado que las células están vivas, "cada vez que se usa un reactor, el resultado puede ser un poco diferente", afirma Chris Love, ingeniero químico que forma parte del Programa de Investigación de Biomanufactura en el MIT. Esta variabilidad inherente hace que el proceso sea costoso e impredecible.
Otra cuestión es que para que los productos biológicos obtengan la aprobación de las agencias reguladoras, no es suficiente con que el propio medicamento sea aprobado, como en el caso de los medicamentos de moléculas pequeñas; el proceso de fabricación debe ser aprobado también. Si bien esto es importante por razones de seguridad, también hace que sea costoso cambiar el proceso de producción una vez ha sido aprobado, y esto desalienta la innovación. "En el momento en que el medicamento llega al mercado, nos encontramos trabajando con viejas tecnologías", afirma Charles Cooney, ingeniero químico del MIT. "Hay que fijar la tecnología muchos años antes del lanzamiento de un producto comercial".
Y aún durante el desarrollo de fármacos experimentales, los fabricantes tienden a utilizar métodos cuya seguridad ha sido previamente demostrada. Como resultado, los nuevos avances en la biología de sistemas y la microtecnología no se han integrado en la biomanufactura, afirma Love.
nÉl y otros investigadores esperan cambiar esta situación haciendo que la biomanufactura sea más predecible. Uno de los objetivos de Love es asegurarse de que las células que producen estos caros medicamentos sean lo más productivas posible, lo que debería reducir los costes. Para ello, los investigadores aprovechan las diferencias naturales de productividad entre las células. Promueven mutaciones para crear variabilidad genética y después utilizan microchips para analizar el comportamiento de las células individuales, eligiendo las más prolíficas para la producción a gran escala.
Un segundo reto importante en la biomanufactura es garantizar la calidad de los medicamentos, lo cual es complicado debido a que los fármacos basados en proteínas se pliegan en una forma tridimensional y deben poseer las etiquetas químicas apropiadas. Puesto que estos medicamentos son producidos bajo condiciones favorables a los microbios, pueden acabar siendo infectados por virus. "Se cometen muchos errores porque no tenemos los métodos de análisis adecuados para medir el producto o el proceso", señaló Cooney. "La manufactura está en una encrucijada entre la ciencia y el paciente, y debería integrarse en el proceso continuo de desarrollo de fármacos. Creo que la mayoría de las empresas saben que tienen que invertir desde el principio en ella, pero no se esfuerzan lo suficiente en el desarrollo del proceso desde el principio".