Foto: Feng Zhang

Unos científicos de Boston (EEUU) han divisado una nueva variación de un método para "editar" los genomas que podría dotar a los investigadores de un control mayor sobre el ADN de los seres vivos y estimular el debate acerca de estas potentes técnicas.

Feng Zhang, un investigador del Instituto Broad del Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT) y la Universidad de Harvard (ambos en EEUU), informó la semana pasada en la revista Cell de que había desarrollado un sustituto de un componente clave del sistema de ingeniería de genomas conocido como CRISPR-Cas9.

El uso de esta tecnología de edición de genes, que corta el ADN en emplazamientos concretos, se ha extendido rápidamente en los laboratorios porque proporciona un modo versátil y potente de modificar el ADN de bacterias, plantas y humanos. Permite a los científicos reimaginar cómo estudian desde la enfermedad de Alzheimer hasta los cultivos biotecnológicos.

El trabajo del equipo de Zhang, realizado este año, demuestra que la proteína cortante Cas9 puede ser reemplazada por otra proteína, Cpf1, que afirma que también servirá como una herramienta versátil de edición. En una nota de prensa cuidadosamente redactada, el director del Instituto Broad Eric Lander dijo que el sistema, "representa una nueva generación de tecnologías para la edición de genomas" que tienen "un potencial dramático para avanzar la ingeniería genética".

El contexto en el que se produjo el anuncio del Instituto Broad es una batalla candente de patentes con la Universidad de California en Berkeley (EEUU) acerca de la autoría de las primeras herramientas de edición CRISPR, en particular la Cas9 (ver El hallazgo biotecnológico del siglo está envuelto en una guerra de patentes). La Oficina de Patentes estadounidense está deliberando una decisión para intervenir en el caso (ver La guerra de patentes por CRISPR llega al nivel bombilla).

El sistema nuevo, puesto que dispone de una proteína cortante distinta, podría ofrecer una manera de bordear ese empantanamiento legal. "El mayor valor podría girar más en torno al panorama de los patentes que los avances científicos", dice Dan Voytas, un investigador de la edición de genomas de la Universidad de Minnesota (EEUU).

Hay mucho en juego mientras las start-ups se apresuran a desarrollar la edición genética como base para posibles tratamientos médicos. Editas Medicine, que está relacionada con el laboratorio de Zhang, recaudó otros 120 millones de dólares (unos 107 millones de euros) en agosto. Intellia, una empresa rival relacionada con el equipo de la Universidad de California en Berkeley, ha recaudado 70 millones de dólares (unos 63 millones de euros) este mes.

CRISPR está basado en un sistema natural que emplean algunas bacterias para defenderse contra los virus mediante la trituración de sus genes invasores. En el laboratorio, se ha adoptado como una herramienta que consta de dos componentes claves: un pequeño trozo de ARN que se alinea con un gen específico, y una proteína cortante que se introduce para abrir el gen.

Eugene Koonin, un investigador de los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos y coautor del trabajo publicado en Cell, dijo que este trabajo comenzó con las predicciones computacionales de las proteínas bacterianas que podrían desempeñar un papel cortante parecido a las Cas9. "Desde luego representa un nuevo sistema que se diferencia substancialmente del anterior sistema conocido", dice.  

Unos científicos que no colaboraron en este trabajo dijeron que era probable que el nuevo sistema cumpliera con un papel limitado dentro de lo que es la caja de herramientas de edición de ADN cada vez más llena. George Church, que desarrolla tecnología genómica en la Universidad de Harvard, dice que el sistema tiene prestaciones que podrían resultar útiles en las células que no se dividen, incluidos los nervios y la mayoría de las células del cuerpo humano, que generalmente resultan más difíciles de editar. "Existe un mercado de nicho para la colección de distintas proteínas para que los cortes se puedan realizar en cualquier lugar dentro del genoma", dice.

El Instituto Broad y Feng han obtenido más de 10 patentes clave de la edición genómica CRISPR que utiliza Cas9. Sin embargo, han ido perdiendo la batalla para ganar el reconocimiento público de la invención, que los medios de comunicación y las organizaciones que conceden premios han preferido conceder a Jennifer Doudna de la Universidad de California en Berkeley y Emmanuelle Charpentier del Centro Helmholts para las Investigaciones de Infecciones (Alemania) por trabajos originalmente publicados en 2012.

La semana pasada, Reuters nombró a Doudna y Charpentier entre los probables ganadores de un Premio Nobel en octubre.

El Instituto Broad y el MIT siguen presionando para cambiar la percepción de los acontecimientos científicos. Este mes, Robert Desimone, el director del Instituto McGovern para las Investigaciones Cerebrales, donde trabaja Zhang, escribió una carta a The Economist para corregir la versión publicada por la revista de cómo se inventó el CRISPR-Cas9, donde afirmaba que el equipo de la Universidad de California en Berkeley no había utilizado "ninguna célula, ningún genoma, y ninguna técnica de edición".

El descubrimiento de cómo manipular el sistema CRISPR probablemente sólo marca el principio de una nueva era de edición precisa de genomas, dice Zhang, con muchos nuevos enfoques en desarrollo. "La naturaleza ha dispuesto de miles de millones de años para crear estas herramientas", dice. "Nos gustaría mirar debajo de tantas piedras como nos sea posible".

Se han solilcitado ya las patentes de la nueva tecnología. En su nota de prensa, el Instituto Broad dijo que la nueva forma de edición CRISPR estaría disponible para los científicos y se concederán licencias a empresas que comercialicen sistemas y productos químicos para la investigación científica. La organización no se ha pronunciado acerca de a qué empresa se podría conceder los derechos de utilizar la tecnología para desarrollar nuevos tratamientos médicos.

Zhang dijo que era "demasiado pronto para conocer los detalles menores" pero dijo que los derechos para la nueva tecnología no necesariamente pertenecerán a Editas Medicina, la empresa que él cofundó.