La tecnología de edición genética CRISPR ha revolucionado nuestra capacidad de modificar el ADN. Y Patrick Hsu está expandiendo su alcance al ARN, la molécula responsable de traducir los marcadores de ADN en proteínas, un enfoque que serviría para combatir enfermedades cerebrales.

Cuando era niño, Hsu, que ahora dirige un laboratorio en el Instituto Salk de Estudios Biológicos en California (EE. UU.), fue testigo del inicio de la demencia de su abuelo. El investigador recuerda: "Se metía en mi cama en medio de la noche, desorientado, sin saber dónde estaba. Eso me hizo preguntarme cómo podía ayudarle"

Como estudiante graduado en la Universidad de Harvard (EE. UU.), trabajó con el inventor de CRISPR Feng Zhang, en la creación de algunos de los componentes fundamentales de la tecnología. Pero se dio cuenta de que manipular el ARN podría ser más flexible que hacer cambios permanentes, y a veces no intencionados, en el código genético.

Tras inaugurar su propio laboratorio en Salk, Hsu desarrolló un programa informático para rastrear datos del genoma disponibles para nuevas proteínas. Descubrió una familia de enzimas CRISPR muy eficientes y selectivas dirigidas al ARN.

Hsu cree que, algún día, su tecnología podría tratar las enfermedades cerebrales. Ha demostrado que, cuando se aplica a células neuronales humanas cultivadas en el laboratorio, es capaz de corregir los errores de procesamiento de ARN responsables de la demencia fronto-temporal, un trastorno neurodegenerativo similar al alzhéimer que conduce a una disminución gradual de la función cognitiva.

- Por Edd Gent