Nicole Gaudelli ha inventado una forma de corregir casi la mitad de las enfermedades genéticas causadas por mutaciones de un solo gen. Las herramientas de edición genética como CRISPR permiten corregir algunos errores genéticos 'ortográficos' en una sola letra y que pueden provocar enfermedades hereditarias. Pero la técnica no corrige el hecho de que la adenina, o A, aparezca en una cadena de ADN en el lugar en el que debería haber una guanina, o G. Esta A fuera de lugar está involucrada en la enfermedad de células falciformes, en la fibrosis quística, el párkinson, el alzhéimer y muchos tipos de cáncer.

"Fue un poco de magia"

Así que Gaudelli se propuso crear una nueva enzima capaz de convertir los pares de bases AT en pares de bases GC con pocos efectos secundarios. "Fue un poco de magia", cuenta Gaudelli, acerca su enzima. Ahora es científica principal en Beam Therapeutics, una compañía de biotecnología con sede en Cambridge (EE. UU.) y dedicada a comercializar su enfoque.

- Por Karen Weintraub