La técnica de edición genética CRISPR fue polémica desde su inicio. Tras una guerra por la patente entre el Instituto Broad y la Universidad de California (ambos en EEUU), surgió el debate sobre si una herramienta tan sencilla para manipular el ADN podría derivar en, por ejemplo, la creación de "bebés a la carta". Pero sus beneficios potenciales han convencido a los investigadores para continuar su desarrollo. Enfermedades genéticas tan graves y letales como la distrofia muscular de Duchenne, que se manifiesta en niños pequeños y acaba con su vida antes de la edad adulta, podrían ser erradicadas gracias a CRISPR.

CRISPR funciona básicamente una tijera capaz de hacer labores de "corta-pega" con las letras de una cadena de ADN. Gracias a ella, se puede modificar una parte del genoma de forma específica e introducirle cambios a través de vectores. Los vectores son las moléculas encargadas de transportar los nuevos genes que se replicarán en las células que se quieren modificar. Entre los grandes retos de este tipo de terapia génica, se encuentra, precisamente, simplificar el proceso de encontrar los vectores más adecuados para cada persona y su enfermedad.

Para solucionar este problema, Victor Dillard ha diseñado Desktop Genetics, una plataforma que utiliza inteligencia artificial para identificar los mejores vectores en función del genotipo de cada paciente, de forma que la terapia aplicada sea lo más eficiente posible. Gracias a esta idea, Dillard se ha convertido en uno de los ganadores de Innovadores menores de 35 Europa 2017 de MIT Technology Review en español. El joven detalla: "Con este sistema podemos mejorar la forma en que las terapias se dirigen a la raíz genética de una enfermedad. Para asegurar el potencial de esta técnica, tenemos que hacerlo de manera segura y eficiente, y por eso diseñamos esta plataforma".

Dado que el ADN de una persona tiene millones de letras distintas que el de otra, las terapias génicas necesitan la mayor precisión posible. Con Desktop Genetics es mucho más sencillo encontrar el vector que mejor funciona y que tiene los menores efectos secundarios posibles en cada paciente.

"CRISPR es un disparo a la luna", asegura Dillard. Entre los numerosos obstáculos que tiene por delante esta tecnología de modificación genética, se encuentran las regulaciones y la financiación. "La tecnología ya está aquí, pero hace falta más financiación, que es lo que está ralentizando el desarrollo", lamenta el investigador. En su opinión, es necesario "convencer a los inversores con los resultados a pesar de que el retorno de inversión llegue dentro de 15 años".  

Desktop Genetics ha sido apoyada por Illumina Inc, una de las primeras compañías que comenzó a comercializar sistemas para el análisis del genoma y que consiguió reducir en un 99,6% el precio de la secuenciación del genoma. Más de 5.700 científicos ya han usado la plataforma y han diseñado más de 15.000 vectores para trabajar con CRISPR. Ante estos datos, el miembro del jurado de Innovadores menores de 35 Europa 2017 y asociado postdoctoral de Instituto Tecnológico de Massachussets (MIT, EEUU), César de la Fuente, que también fue ganador de Innovadores menores de 35 en 2016, afirma que Desktop Genetics es una "excelente innovación" que podría "liderar el desarrollo de terapias basadas en CRISPR con menos efectos secundarios no deseados". 

- Por Laura Crespo