Bluebird Bio

Cada año nacen alrededor de 300.000 personas con la enfermedad de células falciformes, una condición causada por un gen defectuoso implicado en el desarrollo de glóbulos rojos. La dolencia aumenta el riesgo de padecer anemia (caracterizada por cansancio y falta de aliento), infecciones graves, y otras condiciones peligrosas. Algunos pacientes requieren transfusiones de sangre regulares, y algunos pacientes de orígenes específicos, como africanos y asiáticos, tienen más probabilidades de sufrir la enfermedad. En marzo, se informó de que 15 meses después de someterse a un nuevo tratamiento en un hospital de París (Francia), un adolescente que padecía el trastorno estaba libre de síntomas. El tratamiento, una terapia génica que altera el ADN en la médula ósea, fue creado por Bluebird Bio. La empresa también está investigando los tratamientos para la adrenoleucodistrofia (la enfermedad del aceite de Lorenzo) y beta talasemia, una enfermedad sanguínea hereditaria que puede causar anemia severa.