Mode a Therapeutics espera que sus vacunas personalizadas contra el cáncer estén listas para ensayos clínicos en 2017. Las novedosas terapias de la empresa en esencia son moleculas modificadas de ARN mensajero, o ARNm, que traduce el código genético del ADN en proteínas. Cambiar el orden de los nucleótidos, o letras, dentro del ARNm permite a Mode a Therapeutics crear anticuerpos y otras proteinas útiles para terapias para un amplio abanico de trasto os.
En teoría, el ARMn terapéutico debería permitir producir prácticamente cualquier proteína del cuerpo. Pero si suena sencillo, existe un motivo por el que no haya despegado antes. Si se inyecta ARNm puro al riego sanguíneo, el cuerpo lo ataca mediante una reacción inmune al confundirlo con un virus. Los tratamientos de Mode a Therapeutics superan este reto al sustituir dos de las letras del ARNm por homólogos naturales que no desencadenan una respuesta inmune viral.
Existen varias empresas más con terapias similares en desarrollo. Shire anunció que trabaja en emplear ARNm para un tratamiento de fibrosis quística en 2014, pero ha guardado silencio desde entonces. Y la empresa alemana de biotecnología Ethris está trabajando en una terapia de ARNm para tratar enfermedades raras.
La mayoría de la competición en terapias basadas en el ARN proviene de empresas que trabajan con otra tecnología distinta: la interferencia de ARN, o iARN, que puede bloquear la actividad del ARNm ya presente de forma natural. La idea consiste en frenar la producción de proteínas dañinas o el crecimiento de células cancerígenas. Alnylam, también en Massachusetts, tiene dos terapias de iARN en ensayos humanos de fase avanzada y varias más en fase temprana de ensayo clínico.