Hasta la fecha, el único tratamiento para el VIH ha consistido en regímenes multifármaco que prolongan la vida pero no llegan a eliminar el virus.
Sangamo BioSciences, con sede también en EE.UU., asegura haber encontrado una forma de proteger las células T a las que ataca el VIH en primer lugar, para que puedan sobrevivir y continuar luchando. El método consiste en la interrupción temporal del tratamiento antirretroviral del paciente, y la extracción de las células T portadoras del receptor CD4. Esta proteína de superficie es la puerta por la que el virus logra introducirse en la célula. Las células T recolectadas son expuestas a una nucleasa de dedo de zinc, una enzima diseñada para eliminar el gen de un coreceptor del CD4 llamado CCR5. Después, las células se vuelven a colocar en el paciente. Una vez que están de vuelta en el cuerpo, según muestra el nuevo estudio, las células sobreviven y viajan por el cuerpo al igual que las células T normales.
El método de Sangamo se basa en la observación de que algunas personas poseen una mutación natural en el gen CCR5 que las protege contra el VIH. Por lo general, los seres humanos tienen dos copias de cada gen. Resulta que los individuos con una mutación en ambas copias del gen CCR5 no pueden ser infectadas por las cepas del VIH más comunes. En las personas con la, así llamada, mutación Delta-32 en una sola copia del gen, una infección raramente progresa hasta provocar el SIDA. En EE.UU., se cree que el 1 por ciento de la población es portadora de la mutación útil, que algunos investigadores creen que surgió como protección contra la Peste Negra.
Ya existían evidencias anteriores demostrando que las células CCR5-negativas podrían ayudar a los pacientes con SIDA. En 2007, un estadounidense con SIDA y linfoma recibió, como tratamiento contra el cáncer, un trasplante de médula ósea de una persona con la mutación del CCR5. El receptor de médula ha estado libre de SIDA y cáncer desde entonces. El método de Sangamo trata las propias células del paciente, lo que implica menos riesgo que un trasplante de médula.
"Los datos son muy alentadores", afirma Edward Lanphier, director general y fundador de Sangamo. "Estamos percibiendo una correlación estadísticamente significativa entre nuestro tratamiento y la reducción de la carga viral. Este es un gran paso hacia nuestro objetivo de desarrollar una cura funcional de la enfermedad". Lanphier cree que algún día los pacientes de SIDA no tendrán que someterse a agresivas terapias antirretrovirales puesto que su carga viral estará bien controlada -o incluso no será detectable, tal y como ocurrió con un sujeto con una mutación en un gen CCR5.
Diversos expertos no afiliados con Sangamo y sus ensayos clínicos están de acuerdo en que el logro científico es impresionante, pero cuestionan la idea de que pudiera producir una cura funcional. Gerhard Bauer, profesor asistente en el Programa de Células Madre de la Universidad de Califo ia, en Davis, y director del laboratorio de Buenas Prácticas de Manufactura de dicho centro en el Instituto para Curas Regenerativas, afirma que "este es un gran paso hacia adelante, para demostrar la reducción de la carga viral a través de células T modificadas. Nunca antes se ha llevado a cabo por ninguna compañía, y los felicito al 100 por cien".
nSin embargo, Bauer asegura que no "está tan seguro" de que la compañía sea capaz de crear una cura funcional. Las células T no viven para siempre, señala.
"Es alentador", afirma Ellen Feigal, vicepresidenta de I+D en el Instituto de Califo ia para la Medicina Regenerativa, "y proporciona evidencia de apoyo para un estudio que financiamos y que llevaría el trabajo a la siguiente etapa". Este estudio, realizado por investigadores de la Ciudad de la Esperanza, un centro contra el cáncer en Duarte, Califo ia, tiene como objetivo proporcionar a los pacientes un suministro permanente de células T resistentes al VIH. La estrategia requiere la modificación de las células madre formadoras de sangre de los pacientes, productoras de todas las futuras células T así como de las células macrófagas y dendríticas, que también pueden ser blancos del VIH.
Así mismo, Sangamo está explorando las posibilidades de la modificación de células madre con investigadores de la Ciudad de la Esperanza, aunque no reconoce que la modificación de células madre sea necesaria o mejor que las células T. "Sí, las células T se regeneran", afirma Geoff Nichols, que se unió a Sangamo como vicepresidente ejecutivo de I+D hace unos meses para comercializar la plataforma "pero existen algunos subgrupos de muy larga duración capaces de vivir durante años y años y recordar el epítopo al que se enfrentaron. Nuestros datos nos hacen senti os optimistas acerca de las células T".
Las noticias de Sangamo son "sin duda de interés científico", observa Wa er Greene, director del Instituto Gladstone de la Universidad de Califo ia en San Francisco. Sin embargo, señala, ninguna terapia celular, ya se trate de células T o células madre, es un enfoque práctico para el tratamiento del VIH/SIDA en el mundo en desarrollo, donde se producen siete de cada 10 nuevas infecciones. "Realmente tenemos que buscar terapias que puedan beneficiar a millones de personas con VIH, no solo a unos pocos que puedan costearse las terapias celulares".