Esta paciente, al igual que el resto de los que van a participar en este ensayo clínico, padece una enfermedad neurodegenerativa llamada retinitis pigmentosa, que hace que las células fotosensibles de la retina vayan muriendo poco a poco. Estas células transmiten señales eléctricas a los nervios, que a su vez las transportan hasta el cerebro.
La terapia en cuestión emplea la optogenética, una tecnología que se basa en una combinación de terapia génica y luz para controlar las células nerviosas con mucha precisión. Se espera que el tratamiento consiga que las células nerviosas del ojo de la mujer, que reciben el nombre de células ganglionares, se vuelvan fotosensibles. Para ello, se inyectaron virus con ADN de algas fotosensibles en su ojo. Si esto funciona, las células se encargarán de hacer aquello que hacen los conos y los bastones de un ojo sano: generar una señal eléctrica en respuesta a la luz, lo que restauraría parcialmente su visión.
La paciente recibió tratamiento a finales de febrero en Dallas (EEUU) a manos de un equipo de médicos liderado por el investigador de la Fundación Retina del Sudoeste David Birch. La terapia la desarrolló RetroSense Therapeutics, de Ann Arbor, en Michigan (EEUU).
Más allá de las posibilidades que ofrece a la hora de tratar a pacientes ciegos, este ensayo también ha despertado un gran interés dentro de la comunidad neurocientífica. Si da los resultados esperados, la terapia optogenética se posicionaría no solo como herramienta de laboratorio para estudiar los circuitos cerebrales implicados en enfermedades como el párkinson y la esquizofrenia, sino también como posible terapia para los pacientes que las sufren.
Crédito: Benjamin Briones (Flickr).
"Se trata de una prueba inicial ideal para la optogenética, porque el ojo es fácilmente accesible", explica el neurocientífico y CEO de la Fundación Michael J. Fox para las Investigaciones de Párkinson, Todd Sherer. Esta fundación está financiando investigaciones en to o al uso de la optogenética para estudiar los circuitos afectados por el párkinson.
A lo largo del año que viene, los médicos de Fundación Retina harán un seguimiento del ojo de esta primera paciente y estudiarán la fotosensibilidad del mismo. También administrarían, en principio, otras tres dosis adicionales de la terapia genética. Los médicos controlarán a la paciente para comprobar si surge algún tipo de efecto secundario y si aparecen indicios de vista en el ojo tratado.
El objetivo no es hacer que la paciente vea al 100% y a todo color, sino devolverle algo de capacidad visual a un ojo que en la actualidad no percibe ninguna luz. "Cosas sencillas, como saber si hay alguien en la misma habitación con ellos o ser capaces de cruzar la calle, se convierten en temas importantes", explica Birch.
Se trata de algo todavía más emocionante si tenemos en cuenta que en la actualidad no existe ningún tratamiento para la retinitis pigmentosa, a excepción de la prótesis de retina que requiere implantar un chip para estimular unas células que se encuentran en la parte posterior del ojo, apunta el profesor de oftalmología clínica en la Universidad de Califo ia en San Francisco (EEUU) Jacque Duncan.
Una visión que funcione a partir de células ganglionares fotosensibles probablemente sea diferente a la que se obtiene gracias a una retina sana. En la calle, por ejemplo, la claridad puede llegar a ser 10.000 veces mayor que en un recinto cerrado. Una retina sana adapta su sensibilidad rápidamente para ajustarse al cambio, pero las células fotosensibles creadas a partir de la terapia génica probablemente no logren adaptarse. Es por ello que puede que la terapia RetroSense, si llega a funcionar, necesite complementarse con algún tipo de gafas de videoproyección que puedan realizar estos ajustes y adaptar la luz que se reciba al ojo tratado, enviando una señal más clara en interiores y otra más tenue en el exterior, por ejemplo.
Mientras tanto, el ensayo sigue buscando a pacientes con retinitis pigmentosa hasta completar la cifra de 15. La fundación busca a pacientes que tengan una ceguera profunda, con poca o nula fotosensibilidad en un ojo o los dos, y no tan solo una ceguera parcial o un problema de visión. Birch concluye: "Yo les digo a los pacientes que esto es como el Programa Apolo: un gran paso en potencia, pero absolutamente experimental. Somos unos pioneros".