A partir de esta semana en Montana, cualquier empresa biotecnológica con un fármaco experimental tiene vía libre para su venta a los consumidores. Las empresas cuyos fármacos han superado pruebas preliminares —a veces en tan solo 10 personas sanas— pueden pagar 12.500 dólares para solicitar la aprobación a un comité de revisión de nueva creación. Una vez que su tratamiento reciba el visto bueno, la empresa podrá fijar el precio del fármaco y venderlo a través de clínicas de tratamiento experimental, la primera de las cuales probablemente estará operativa hacia finales de este año.
La última legislación de "derecho a probar" de Montana es única. Mientras que otras jurisdicciones con leyes similares limitan el acceso a los fármacos a personas con enfermedades terminales, en Montana el acceso está teóricamente disponible para cualquiera que dé su consentimiento informado y pueda pagar. Esto incluye a personas desesperadas por tratamientos para enfermedades raras. También incluye a aquellos interesados en la longevidad y que quieren probar fármacos presentados como terapias preventivas.
El Departamento de Salud y Servicios Sociales del estado ha finalizado recientemente la normativa para aplicar la ley. Las normas estipulan que los pacientes y consumidores deben dar su consentimiento plenamente informado y que cada solicitud sea revisada por una junta que incluya a un médico certificado en Montana, científicos expertos y un especialista en ética. Los partidarios de la ley recalcan que quieren que el proceso sea responsable. «Se hará de una manera muy rigurosa, con profesionales médicos cualificados y la supervisión adecuada», afirma Matt Kaeberlein, científico de la primera junta, que se formó independientemente del departamento de salud del estado.
Pero otros expertos están preocupados por el riesgo potencial de daño al vender tratamientos no probados a personas sin la supervisión de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. «Me preocuparía», afirma Aaron Kesselheim, profesor de medicina en la Facultad de Medicina de Harvard con experiencia en política sanitaria y regulación de medicamentos.
Ha habido un movimiento creciente para hacer más accesibles los fármacos no aprobados en EE. UU. Pero la historia de la ley de Montana es única. Ha sido impulsada y redactada por entusiastas de la longevidad en lugar de por los habituales grupos libertarios y de pacientes.
Un origen insólito
Montana aprobó por primera vez una ley de derecho a intentar en 2015. En 2023, con el apoyo del senador estatal Ken Bogner, el estado amplió la ley para incluir a todos los pacientes, no solo a aquellos con enfermedades terminales. El año pasado, Bogner declaró a MIT Technology Review que su visión era centrarse “más en la medicina preventiva” en lugar de “simplemente tratar las enfermedades una vez que aparecen.”
Bogner afirma que había "comenzado a elaborar un proyecto de ley" que se convertiría en la ley de 2023 cuando la Alliance for Longevity Initiatives (A4LI), una organización sin ánimo de lucro "dedicada a impulsar legislación y políticas destinadas a aumentar la esperanza de vida humana saludable", se puso en contacto. A4LI puso en contacto a Bogner con otras personas que ayudaron a redactar el proyecto de ley y testificaron en su favor.
Una vez que esa ley estuvo en vigor, el emprendedor tecnológico y entusiasta de la longevidad, Niklas Anzinger, entró en escena. Anzinger ha estado trabajando para establecer una jurisdicción que permita acelerar la búsqueda de fármacos que podrían procurar una prolongación radical de la vida. Tiene su sede en Próspera —una ciudad privada y "zona económica especial" en Roatán, Honduras— que ya alberga una clínica independiente que vende terapias experimentales con células madre y génicas. Anzinger fundó allí una comunidad llamada Infinita City; también ha fundado una empresa de inversión y una empresa de "prestación de servicios", ambas con el nombre Infinita.
En los últimos dos años, Anzinger ha trasladado su enfoque a Estados Unidos. "Ahora creemos que Montana es un modelo mejor, porque se basa en… precedentes regulatorios existentes", afirma. Una vez aprobada la ley de Montana de 2023, añade, trabajó con un puñado de empresas biotecnológicas no identificadas para redactar un segundo proyecto de ley, uno que establecía los términos específicos bajo los cuales las clínicas pueden ofrecer fármacos no aprobados. Esa ley fue aprobada en abril de 2025 y adoptada el mes siguiente.
Desde entonces, Anzinger, Bogner y otros han estado esperando que el Departamento de Salud y Servicios Humanos del estado finalizara normas específicas para los centros de tratamiento —un conjunto de directrices operativas y requisitos que cualquier clínica que ofrezca tratamientos no aprobados por la FDA debe cumplir según la ley de Montana—. "Las normas han tardado mucho", dice Anzinger. "Luego, el vie es, nos enteramos de que entraban en vigor… a partir del sábado [25 de julio]". Desde entonces, las normas se han publicado en línea.
Siguiendo las normas
Con las nuevas normas en la mano, Anzinger y su colega Stephen Martin, el responsable de Infinita en EE. UU., se pusieron manos a la obra. El primer paso fue establecer una junta de revisión independiente para tratamientos experimentales —un panel de cinco expertos para evaluar solicitudes de acceso. Anzinger y Martin comenzaron a reclutar candidatos hace meses.
La primera junta del estado, denominada la ETRB de Montana, fue anunciada oficialmente por Infinita a principios de esta semana. Por el momento, es la única junta de revisión del estado, aunque Anzinger afirma que otros grupos son libres de establecer las suyas propias. Después de que Bogner expresara su preocupación de que el sitio web de la junta implicaba erróneamente que era un organismo estatal oficial, la página fue actualizada para indicar que "Es un servicio privado gestionado por Montana Gove ance Services Inc." Esa compañía es "una entidad registrada local de Montana, pero está bajo el paraguas de Infinita", afirma Anzinger.
Infinita pagará a los miembros del consejo una tarifa fija, financiada por los 12.500 dólares que las empresas deberán abonar para que se revisen sus solicitudes. Anzinger subraya que los miembros del consejo, y sus decisiones, serán independientes de Infinita.
De acuerdo con las normas, la junta incluye a un médico con licencia de Montana: James Burke, un oncólogo. También incluye a una bioeticista: Jessica Flanigan, una libertaria conocida por sus firmes puntos de vista a favor de la automedicación y por su libro Pharmaceutical Freedom.
Los otros tres miembros son caras conocidas en la comunidad de la longevidad, todos ellos muy respetados en el campo. «Cuando examinamos nuestra propia red, estos eran algunos de los mejores», afirma Martin. Entre ellos se encuentra Felipe Sierra, quien anteriormente ocupó un puesto sénior en la rama de los Institutos Nacionales de Salud centrada en el envejecimiento. Más recientemente, Sierra ejerció como director científico en la Hevolution Foundation, una organización sin ánimo de lucro que financia investigación para prolongar la esperanza de vida saludable con el apoyo del gobie o de Arabia Saudita.
También figura Matt Kaeberlein, quien anteriormente dirigió el Proyecto Envejecimiento Canino y ha estudiado el potencial de la rapamicina como terapia de longevidad. Asimismo, participa Jamie Justice, una gerontóloga que también es directora ejecutiva de la competición X Prize Healthspan, la cual ofrece 101 millones de dólares en premios para investigadores que encuentren formas de tratar los signos del envejecimiento.
«Vi una oportunidad para ayudar a construir un proceso seguro, transparente y científicamente riguroso para implementar la recién ampliada legislación de Montana sobre el 'derecho a probar', particularmente en lo que respecta a los fármacos para la longevidad y las intervenciones relacionadas con el envejecimiento», afirma Justice. «La ciencia avanza rápidamente, y quería ayudar a garantizar que, a medida que evoluciona, lo haga con verdadero rigor y rendición de cuentas».
Kaeberlein, que cuenta con una destacada presencia mediática, lleva mucho tiempo expresando sus propias preocupaciones sobre el acceso a otros tratamientos no probados, incluidos los péptidos y las terapias con células madre. Él considera que la configuración de Montana ofrece un ento o más regulado —uno que ofrece supervisión científica, asegura el consentimiento informado y permite la recopilación de datos.
Llegan las solicitudes
Mientras que muchos de los partidarios originales del proyecto de ley estaban interesados en la longevidad, el interés inicial en hacer más accesibles los medicamentos en Montana procede de empresas e individuos que buscan tratar enfermedades específicas.
“De hecho, nos sorprendió que gran parte del interés… provenga más de la oncología [y] las enfermedades neurodegenerativas”, afirma Anzinger. Este enfoque, señala, es “muy compatible” con la misión de Infinita. “No estamos intentando convencer a todo el mundo… para que apoye la extensión radical de la vida”, explica. Todo aquello que prolongue la salud y la vida humana, incluyendo el tratamiento del cáncer y las enfermedades neurodegenerativas, forma parte de lo que la longevidad significa para él, añade.
Martin afirma que ya se han presentado dos solicitudes a la junta de revisión de nueva creación. Provienen de empresas biotecnológicas que están desarrollando fármacos para la neuropatía y la pérdida de audición, señala. “Espero que comencemos a trabajar en ellas esta semana”, añade.
Una de las solicitudes fue presentada por Stanley Kim, CEO de WinSanTor. Su empresa está desarrollando un tratamiento para la neuropatía periférica, una dolorosa afección nerviosa que puede ser consecuencia del tratamiento contra el cáncer o la diabetes. El fármaco se encuentra actualmente en ensayos de fase II, pero Kim afirma que recibe regularmente mensajes de personas desesperadas por acceder a él, hasta el punto de tener ideas suicidas. Espera no solo poder hacer el fármaco accesible a esas personas, sino también poder recopilar datos de ellas, datos que podrían ayudar a acelerar el proceso de aprobación del fármaco.
«Tenemos una newsletter que llega a unos 15.000 pacientes», afirma Kim. «No todos ellos podrán ir a Montana, pero muchos, creo, sí podrán». Su empresa sigue planeando continuar con los ensayos clínicos habituales también.
Pero no todas las empresas de biotecnología con fármacos en fase temprana se sienten cómodas presentando una solicitud, al menos no todavía. Thomas Joudinaud, CEO de una empresa biotecnológica francesa llamada Ceres Brain Therapeutics, ha recibido una solicitud de una persona interesada en acceder al fármaco experimental de la compañía en Montana. Él afirma que, si bien el sistema de Montana es «muy interesante y muy pragmático» y «adecuado para nuestro fármaco», no presentará una solicitud por el momento. Le preocupa que si algo sale mal en Montana, podría poner en peligro la posición de la compañía ante la FDA, organismo que tiene el poder de aprobar o rechazar la venta de sus tratamientos a poblaciones más amplias.
Martin y otros han solicitado a la FDA algún tipo de garantía de que las empresas biotecnológicas que participen en el programa de Montana no serán penalizadas más adelante. Pero la agencia no les ha proporcionado más que una reafirmación de la Ley federal Right to Try Act.
«Por norma, la FDA no hace comentarios sobre la legislación estatal», escribió un portavoz de la FDA en respuesta a una solicitud de aclaración de MIT Technology Review.
Aunque la FDA ofreciera algún tipo de garantía, no protegería necesariamente a las empresas biotecnológicas a largo plazo, advierte Chris Robertson, especialista en derecho sanitario de la Universidad de Boston. La postura de la FDA podría cambiar con una nueva administración presidencial, afirma: “No apostaría a que nada de lo que la FDA dice hoy sea aplicable cuando llegue el momento de la verdad.”
Las empresas que quieran mantener una buena relación con la FDA, afirma Robertson, lo más seguro sería que recurrieran a la vía de uso compasivo. Esa es la vía que la FDA ya utiliza para personas que están grave o terminalmente enfermas, han agotado todas las opciones y quieren probar fármacos experimentales que aún no han pasado por ensayos clínicos. La FDA aprueba más del 99% de estas solicitudes, afirma Kesselheim, de Harvard.
“La FDA no es un cuello de botella, sino que, de hecho, existe para ayudar a garantizar que los programas de acceso ampliado sean transparentes y legítimos, y que los pacientes que reciben [los fármacos] puedan aportar conocimientos sobre [ellos],” afirma Kesselheim. Él añade que no cree que ningún “fabricante legítimo” deba temer someterse al proceso de acceso ampliado de la FDA, el cual, según la agencia, requiere “menos de 45 minutos” para ser cumplimentado.
El coste de experimentar
Existen algunas diferencias clave entre el acceso ampliado, que permite a personas gravemente enfermas solicitar acceso a fármacos experimentales que quizás no hayan pasado por ningún ensayo en humanos, y el enfoque de Montana. En teoría, una persona no necesita estar gravemente enferma para acceder a fármacos experimentales en Montana.
“En Montana, los pacientes pueden ser aptos para intervenciones preventivas o en etapas tempranas si dan su consentimiento informado y cumplen los requisitos del programa, por lo que el abanico de terapias y situaciones potenciales es mucho más amplio”, afirma Kaeberlein, miembro del ETRB de Montana, quien es profesor afiliado en la Universidad de Washington en Seattle.
Kaeberlein también destaca otra diferencia clave, que es el coste. Las empresas que ofrecen sus tratamientos a través del acceso expandido solo pueden cobrar los costes de fabricación, transporte y seguimiento del fármaco, y deben justificar el precio final ante la FDA. En Montana, pueden cobrar el precio que deseen. Stanley, de WinSanTor, afirma que planea vender sus fármacos «a precio de coste». Pero Joudinaud, de Ceres, dice que estaría más interesado en vender los suyos a precio de mercado. Cuando se le preguntó cuál podría ser ese precio, insinuó que los precios de los nuevos fármacos para enfermedades raras pueden ser elevados. En los últimos años, el precio medio de estos fármacos fue de 218.872 dólares.
“En lugar de simplemente crear una vía legal para los pacientes, también crea un modelo de negocio que las empresas podrían estar realmente dispuestas a utilizar”, dice Kaeberlein.
Más allá del coste económico, habrá riesgos asociados a cualquier fármaco experimental. Los ensayos de fase I no revelan de forma concluyente si un fármaco es seguro. Alrededor del 17% de los fármacos resultan ser inadecuadamente seguros durante los ensayos de fase III. “La idea de que un fármaco ha demostrado ser seguro porque ha sido objeto de un estudio de fase I es un error muy, muy grave”, dice Kesselheim. Los bioeticistas han planteado preocupaciones sobre la ética de promocionar y vender tratamientos no probados y el riesgo de daño en caso de que algo salga mal.
Pero el momento en que la gente empieza a gastar dinero en estos tratamientos se acerca rápidamente. Mientras el primer ETRB de Montana se prepara para revisar sus primeras solicitudes, las clínicas que esperan formar parte del programa están ocupadas abordando los requisitos establecidos en la nueva normativa estatal. Las salas de tratamiento se están equipando. Se están contratando directores médicos. Y los tratamientos experimentales deberían llegar a los pacientes en los próximos meses.