En un artículo publicado esta semana en The Lancet, científicos de la Escuela de Medicina David Geffen de la Universidad de Califo ia, Los Ángeles (EE.UU.), y de Advanced Cell Technology, en Marlborough, Massachusetts, informaron de que dos pacientes habían recibido cada una de manera segura inyecciones de células madre embrionarias en un ojo.
La investigación con células madre en pacientes sufrió un duro golpe recientemente cuando una empresa líder, Geron, se retiró de un estudio pionero de reparación de médula espinal. El nuevo estudio es más limitado en su alcance, centrándose en un tratamiento más fácil de estudiar y menos problemático.
Este estudio fue redactado tres meses después de tratar a las pacientes, que padecen enfermedades degenerativas del ojo y visión limitada. Han pasado otros tres meses desde entonces, y Robert Lanza, director científico de Advanced Cell Technology, afirma que ambas siguen en buen estado, sin efectos secundarios aparentes.
Lanza señala que Advanced Cell Technology no comercializaría el trabajo por sí misma, sino que buscaría asociarse con una empresa que se encargara de ello.
La intención del estudio era demostrar que el tratamiento es seguro, en vez de centrarse en su eficacia. Sin embargo, tanto Lanza como el artículo y un comentario relacionado también publicado en The Lancet citan las declaraciones de las pacientes sobre los beneficios del procedimiento. La visión de una de ellas mejoró lo suficiente como para ver una mano saludándola delante de su cara, y la otra pasó de 20/500 a 20/320 en un gráfico optométrico.
Kevin Eggan, profesor asociado de células madre y biología regenerativa en la Universidad de Harvard (EE.UU.), señala que está sorprendido de que la revista The Lancet publicara resultados tan preliminares, y de que los científicos estén hablando de la efectividad del tratamiento en una etapa tan temprana de la investigación.
n"Yo no diría que los datos convenzan demasiado de que estas células estén teniendo efecto", señaló Eggan, también investigador principal en el Instituto de Células Madre de Harvard. Solo se han estudiado dos pacientes, y en una de ellas las células no parecen haber tenido ningún efecto biológico, a pesar de que ella afirma haber mejorado. "Por mi parte, me habría sentido mucho más cómodo si un número mayor de personas hubieran comunicado la misma experiencia".
La investigación es importante, asegura Eggan, porque muestra que al menos algunos pacientes pueden recibir células derivadas de células madre embrionarias humanas. Las células implantadas no crecieron sin control y no activaron el desarrollo de un teratoma, un tumor benigno que contiene otros tejidos corporales. "Las células están ahí, están sobreviviendo y persisten. No están creciendo fuera de control, y no están generando un teratoma".
En el estudio, las células madre embrionarias fueron inducidas a convertirse en epitelio pigmentario de la retina (células EPR). Se examinaron cuidadosamente las impurezas y los peligros potenciales, y después fueron inyectadas en uno de los ojos en cada paciente. Las dos recibieron 50.000 células EPR. Con la próxima ronda de pacientes se usarán 100.000 células EPR, y los pacientes posteriores del estudio recibirán 200.000 células cada uno.
De las 24 personas que participan en la prueba, la mitad sufre degeneración macular seca relacionada con la edad, la causa más común de pérdida de visión en personas de edad avanzada, y la mitad tiene distrofia macular de Stargardt, una enfermedad muy rara que afecta a niños y adolescentes. No hay ningún tratamiento médico eficaz para cualquiera de estas afecciones. Lanza señala que la compañía pronto comenzará otra ronda de investigación en el Reino Unido en la que participarán 24 pacientes con las mismas condiciones.
La terapia está encaminada a prevenir la pérdida de fotorreceptores en el ojo. Debido a que los pacientes que participan en la prueba ya han perdido la mayor parte de sus receptores, es menos probable que se beneficien que aquellas personas que han retenido más la visión, explica Lanza.
El ojo es un órgano potencialmente adecuado para probar terapias con células madre porque es inmunoprivilegiado, lo que significa que es poco probable que monte una respuesta inmune frente a células extrañas. El ojo es también fácil de observar, para comprobar progresos y problemas.
Ellen Feigal, vicepresidenta sénior de investigación y desarrollo del Instituto Califo ia de Medicina Regenerativa (EE.UU.), describe el nuevo estudio como "bueno para el campo". "Es un primer paso muy positivo en el proceso de evaluación de la seguridad y eficacia de una terapia", indica.