Ionis Pharmaceuticals

En colaboración con Biogen, Ionis desarrolló Spinraza, un nuevo tipo de medicamento llamado ARN terapéutico. Aprobado en 2016, combate la atrofia muscular espinal, una condición difícil de tratar con las opciones actuales. El fármaco es una hebra de ARN químicamente reforzada que representa una copia espejo de la molécula de mensajería genética de las células de un paciente. Esta similitud permite ensamblar correctamente una proteína esencial para las células nerviosas. Ionis está probando varios fármacos contra otros cinco trastornos genéticos muy graves, aunque poco comunes.