Spark Therapeutics

Además de su tratamiento para una forma progresiva de ceguera, la compañía también ha estado investigando una forma de combatir la hemofilia B, un trastorno de la coagulación de la sangre. Su solución consiste en un tratamiento intravenoso con virus que llevan una versión corregida del gen que codifica una coagulación sanguínea, una proteína llamada el factor IX. Es importante tenerlo en cuenta porque los tratamientos convencionales para la enfermedad, que afecta a uno de 5.000 hombres, son extremadamente caros.