La empresa que desarrolló la primera terapia génica del mundo occidental retirará su tratamiento pionero del mercado por falta de demanda.

El fármaco Glybera es el medicamento con receta más caro de la historia: un millón de dólares (unos 920.000 euros) por una ronda única de inyecciones (ver El fármaco más caro del mundo ilustra el fracaso del sueño de la terapia génica). Glybera contiene unos virus modificados que portan copias de un gen dirigido a corregir la deficiencia lipoproteinlipasa, una rara enfermedad metabólica.

La aprobación de Glybera por parte de los reguladores de fármacos europeos en 2012 marcó un hito para el campo de la terapia génica tras una serie de reveses y problemas de seguridad. Pero la escasa demanda de la terapia y las dudas sobre su eficacia han rodeado constantemente al fabricante de Glybera, UniQure, una empresa radicada en Ámsterdam (Holanda) y Lexington (Massachusetts, EEUU).

"[El problema] no era solo que costara un millón de dólares; es que llegó al mercado sin las pruebas de que valiera un millón de dólares", señala el economista sanitario del Centro para la Innovación Biomédica del Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT, EEUU) Casey Quinn, quien está especializado en la tarificación de fármacos europeos.

UniQure aseguró hace dos semanas que no renovará la autorización de comercialización del fármaco en Europa una vez expire en octubre. El fármaco seguirá estando disponible para los pacientes hasta entonces.

"El uso del fármaco ha sido extremadamente limitado y no prevemos que la demanda aumente materialmente durante los próximos años", explicó el CEO de UniQure, Matthew Kapusta, en un comunicado de la empresa.

Quinn no cree que el fracaso de Glybera presagie problemas para otras terapias génicas. Sin embargo, este fracaso comercial se produce mientras circulan preguntas sobre cómo deberían tarificarse futuros tratamientos.

La Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos estudiará para su aprobación varios productos basados en terapia génica este año. Dos de ellos son un tratamiento para la ceguera hereditaria desarrollado por Spark Therapeutics y una forma novedosa de tratamiento del cáncer, la llamada terapia CAR-T, que está siendo desarrollada por Novartis y Kite Therapeutics.