Jennifer Adair llevó a cabo su primer experimento de terapia génica hace varios años. Era un tratamiento contra el cáncer que incluía la extracción de la sangre del paciente para incorporar a sus células una hebra nueva de ADN (un gen) que las protegería de una potente quimioterapia. Las células alteradas fueron reinyectadas en sus venas.

El estudio, que incluyó 11 pacientes, fue bastante exitoso. Pero Adair, que dirige un laboratorio de terapia génica del Centro de Investigaciones de Cáncer Fred Hutchinson en Seattle (EEUU), afirma que la tarea de procesar las células de una única persona dentro de una sala esteril de millones de euros requirió el trabajo de tres investigadores durante 96 horas y casi sin dormir. La investigadora recuerda: "Me dije: 'Vaya, realmente necesitamos simplificar esto'".

La terapia génica está evolucionando rápidamente para dejar de ser un experimento y convertirse en una realidad médica. Pero a medida que los tratamientos potenciales contra el cáncer y algunas enfermedades raras empiezan a resultar prometedores, a los científicos les preocupa que la complejidad de la tecnología retrase los beneficios para los pacientes debido a la falta de personal técnico cualificado e instalaciones adecuadas. La mayoría de las terapias génicas exitosas actuales, que requieren modificar células sanguíneas fuera del cuerpo del paciente, dependen de procedimientos que sólo están disponibles en una docena de centros de investigación, todos ellos ubicados en grandes ciudades como Nueva York, Seattle (ambas en EEUU), Milán (Italia) y París (Francia).

Los cuellos de botella y los dilemas éticos empiezan a aparecer, ya que algunos pacientes pueden permitirse comprar billetes de avión y viajar por todo el mundo en busca de curas, mientras la vasta mayoría de la gente no tiene ninguna posibilidad de acceder a estos tratamientos.

Unos científicos franceses que colaboran con la empresa de biotecnología estadounidense BlueBird Bio acaban de anunciar que han arreglado el gen de la anemia de células falciformes en un niño en un hospital de París. Fue otro éxito más. Pero nadie preguntó cómo llegaría este tratamiento a los que lo necesitan. La mayoría de los casos de anemia de células falciforme (alrededor del 57% de los 300.000 casos nuevos cada año) se localizan en Nigeria, la República Democrática del Congo y la India.

En octubre, Adair presentó una nueva tecnología que podría democratizar el acceso a las terapias génicas. Un dispositivo de procesamiento de células del fabricante de instrumentos alemán Multenyi modificado permitió automatizar casi todo el proceso de preparar las células sanguíneas para una terapia génica para el VIH que su centro también está probando. Las células que entran por goteo por un lado salieron del otro 30 horas después sin casi supervisión. Hasta le añadió ruedas. Adair denomina su dispositivo móvil como "laboratorio de terapia génica en una caja" (o portátil).

Adair cree que un trabajo clave para el laboratorio móvil de terapias génicas consiste en extender los estudios experimentales al mundo en desarrollo, incluido África, donde se producen la mayoría de los casos de VIH. La responsable detalla: "Queríamos demostrar que podríamos hacer el ensayo móvil, porque nos estamos engañando [si pensamos que] alguien en Seattle va a tener los mismos riesgos y resultados que alguién en Sudáfrica".

Tratamientos de cáncer

Una nueva forma de terapia génica, conocida como CAR-T (ver CAR-T, el 'supertratamiento' contra el cáncer infantil que aún no se sabe si funciona), que reprograma el ADN de los soldados del sistema inmune, las células T, para que ataquen a los tumores, está ayudando a impulsar el interés en laboratorios portátiles de terapia génica. Un creciente conjunto de empresas de biotecnología ha recaudado miles de millones de euros para probar estos tratamientos, que también requieren extraer la sangre del paciente y añadirle los genes en una instalación especializada.

Uno de los primeros tratamientos CAR-T en llegar al mercado probablemente será de Novartis. El gigante farmacéutico suizo completó el año pasado un ensayo global de niños con leucemia en el que los tumores se esfumaron en el 82% de los casos, y la mayoría siguen sanos.

Novartis solicitará permiso para vender el tratamiento este año, pero la empresa no está satisfecha con el proceso de fabricación de la terapia. Para su estudio, Novartis envió las células de los pacientes en avión hasta una fábrica de procesamiento de células que tiene en Morris Plains, Nueva Jersey (EEUU) con la ayuda de Cryoport, una empresa especializada en el envío de células congeladas. Resulta logísticamente complejo, caro y potencialmente impredecible, puesto que no existen dos células iguales. Además, Novartis no está segura de cuántos pacientes podrá tratar realmente de esta forma.

El director de oncología inmune exploratoria de Novartis, Philip Gotwals, afirma: "Esta engorrosa cadena de suministro limita el número de pacientes que podemos tratar. Si no hacemos nada por automatizar el proceso, tendríamos que [construir más] de estas grandes fábricas, y no sé si la industria lo haría".

Menos elitista

Miltenyi, el fabricante alemán de dispositivos, afirma que su instrumento, llamado Prodigy, ya puede ayudar a automatizar en gran parte la producción de CAR-T, y ahora está siendo probado por varias empresas. El instrumento, que pesa casi 70 kilos, se parece un poco a una máquina de la fábrica de Willy Wonka, con paneles en vivos tonos pastel, unos diales ordenadamente colocados y giros y virajes de tubos desechables que recubren su superficie. En lugar de chocolate caliente, las células de un paciente se desplazan por los tubos, mezclándose con sustancias químicas que las estimulan y, finalmente, con una carga de virus portadores de ADN empleados para alterar su código genético.

El instrumento cuesta algo más de 140.000 euros, junto a los aproximadamente 11.500 euros que cuesta el kit de suministros para procesar las células de un paciente. La directora de Marketing radicada en Alemania, Katharina Winnemöller, dice que unos médicos de Londres (Reino Unido) utilizarán la caja para tratar pacientes de cáncer con células CAR-T durante los próximos meses. La responsable detalla: "Queremos que la terapia celular sea menos elitista. No creo que cada hospital rural vaya a poder hacerlo, pero tampoco tiene que limitarse a personas capaces de pagar medio millón de dólares", una cifra potencial para este tipo de tratamientos anticancerígenos. Winnemöller sentencia: "Creo que el precio tiene que bajar".

Gotwals de Novartis dice que el dispositivo de Miltenyi es uno entre los varios que hay en desarrollo actualmente. El verano pasado, después de predecir que los tratamientos de cáncer CAR-T podrían generar casi 10.000 millones de euros en ventas para 2021, General Electric adquirió una empresa llamada Biosafe especializada en el procesamiento de células. Draper Laboratorios del Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT, EEUU) está desarrollando dispositivos de microfluidos para preparar tratamientos CAR-T, y una start-up de California (EEUU) llamada Berkeley Lights tiene nuevas maneras de clasificar células sanguíneas para poder centrarse sólo en las adecuadas.

Gotwals espera que, al principio, la terapia génica portátil sea útil para empresas que quieran ampliar sus capacidades de fabricación o para centros académicos que quieran empezar a ofrecerlo. Finalmente, podría suceder que cuando una persona reciba un diagnóstico de cáncer o nazca con anemia de células falciformes, los médicos de Lagos (Nigeria), Mumbái (India) o Seattle simplemente se conectarán a internet y encargarán el kit adecuado de terapia génica. "La aspiración es tener un dispositivo al lado de la cama. Simplemente conectarías al paciente y le administrarías lo que tenga sentido", concluye Gotwals.