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Biotecnología

El primer ensayo clínico en humanos con CRISPR lo paga un exhacker millonario

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Sean Parker, fundador de Napster y primer presidente de Facebook, está inmerso en la creación de terapias inmunes y la edición genética, un esfuerzo que compara con el Proyecto Manhattan

  • por Antonio Regalado | traducido por Teresa Woods
  • 24 Junio, 2016

La primera propuesta para probar la tecnología de edición génica CRISPR en seres humanos está siendo financiada por el multimillonario de internet Sean Parker, según ha averiguado MIT Technology Review.

El novedoso tratamiento para el cáncer, desvelado la semana pasada, está siendo analizado por un consejo federal en Washington D.C. (EEUU), y podría convertirse en el primer ensayo clínico con CRISPR, la candente tecnología de edición génica.

Ahora podemos confirmar que Parker, con 36 años de edad y una fortuna estimada de unos 2.400 millones de dólares (unos 2.120 millones de euros), está financiando el estudio.

Parker, mejor conocido por su papel como primer presidente de Facebook y cocreador de la página web de música pirata Napster, empezó a hacer incursiones en las investigaciones del cáncer en abril, cuanfo afirmó estar dispuesto a entregar 250 millones de dólares (unos 220 millones de euros) a seis centros en un movimiento que denominó como "el proyecto Manhattan para curar el cáncer con el sistema inmune".

La Universidad de Pensilvania (EEUU), es uno de esos seis centros y confirmó que la fundación benéfica de Parker financiará el ensayo. El tratamiento empleará la edición génica para modificar las células T del sistema inmune para que ataquen tres tipos de cáncer: mielomas, melanomas y sarcomas.

Foto: Sean Parker. Crédito: Official Leweb Photos (Flickr).

El apoyo de Parker es un ejemplo más de que los adinerados emprendedores de internet estan convencidos de poder acelerar las investigaciones contra el cáncer. Parker, que una vez fue un hacker cuyo currículum incluye un enfrentamiento con el FBI, ha dicho que cree que las células T son "como diminutos ordenadores" capaces de ser reprogramados (ver Ingeniería del sistema inmune).

Las terapias inmunes no sufren de falta de financiación. Ya hay nuevos fármacos que pueden curar algunos casos de melanoma avanzado, y los tratamientos de células T, incluidos algunos desarrollados por la Universidad de Pensilvania, han tenido unos éxitos espectaculares en la lucha contra la leucemia.

Pero la fundación de Parker tiene un enfoque inusual: afirma que controlará las patentes de las investigaciones que financie y hasta se encargará de comercializar algunos tratamientos. Parker comparó la táctica con convencer a las discografías para conceder licencias de su música a Spotify, el popular servicio de compartición de música del que también es inversor.

"¿Y si dispusiéramos de un sistema en el que toda [la información intelectual] pudiese ser compartida por los científicos?", dijo Parker durante un episodio del programa Dateline NBC emitido en mayo.

El nuevo tratamiento para el cáncer de la Universidad de Pensilvania emplea la edición génica para modificar células T para que se dirigan con mayor eficacia a determinados tipos de cáncer distintos a la leucemia. La universidad parece haber solicitado la patente el pasado mes de octubre, según el registro de patentes europeo.

Los médicos de la Universidad de Pensilvania Carl June, Joseph Melenhorst y Edward Stadmauer, son los responsables de defender la viabilidad de su estudio, según una agenda actualizada del Comité Consejero sobre el ADN Recombinante, que evalúa los estudios de terapias génicas.

Hasta 15 pacientes podrían recibir el tratamiento en tres centros: la Universidad de Pensilvania, la Universidad de California en San Francisco (EEUU) y el Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Tejas (EEUU). El estudio conlleva complejos problemas de seguridad, como la cuestión de si las alteraciones logradas con la edición génica serán lo suficientemente precisas. Y tampoco hay garantías de que vaya a salir adelante.

El tratamiento extraería las células T de un paciente con cáncer y se las reinyectaría un mes después tras haber sido alteradas genéricamente para que se dirijan a los tumores y los eliminen.

"Una de las claves consiste en desarrollar novedosos enfoques para modificar células T para mejorar su funcionamiento", explicó la portavoz de la organización sin ánimo de lucro del multimillonario, el Instituto Parker para las Terapias Inmunes para el Cáncer y radicado en San Francisco (EEUU), Jenifer Haslip.

La portavoz concluyó: "La tecnología CRISPR proporciona una oportunidad para manipular profundamente las células. Estamos ansiosos por formar parte del primer esfuerzo clínico en Estados Unidos que combine dos potentes enfoques terapéuticos para tratar una enfermedad tan devastadora como el cáncer".

Biotecnología

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