La técnica de edición genérica que promete convertirse en una posible cura para la anemia de células falciformes ya se está probando en humanos. Si funciona, ¿podrán las personas que la necesitan acceder a ella? Para el principal asesor del director del Instituto Nacional de Investigación del Genoma Humano, Vence Bonham, esta es una pregunta que urge responder.

La anemia de células falciformes (SCD, por sus siglas en inglés) es un trastorno sanguíneo genético que afecta a millones de personas en el mundo. Surge a raíz de una producción anormal de glóbulos rojos y puede provocar dolor intenso, derrame cerebral y daños en órganos y tejidos.

Desde una perspectiva científica, "es un momento emocionante" para los enfermos, dijo Bonham en reciente la conferencia EmTech de MIT Technology Review. Los investigadores están probando una técnica que utiliza la herramienta precisa de edición genérica CRISPR para modificar un solo gen asociado con la enfermedad.

Pero desde un punto de vista sociológico, el experto considera que el trabajo no ha hecho más que empezar. La SCD es más común en ciertos grupos étnicos, particularmente en personas de ascendencia africana. Y aunque hay alrededor de 100.000 personas con esta enfermedad en Estados Unidos, la gran mayoría vive en África subsahariana e India, afirma.

Recientemente, sus colegas y él realizaron un estudio para explorar las "actitudes y creencias" sobre CRISPR entre las personas con SCD, sus familiares y sus médicos. Muchas de las personas con las que hablaron expresaron sus dudas sobre si la posible cura basada en CRISPR sería asequible y accesible para quienes la necesitan. Aunque encontraron "una esperanza renovada" entre los encuestados, también observaron "matices de precaución y preocupación", en parte por las décadas de "privación médica de la comunidad SCD".

Uno de los médicos entrevistados para el estudio afirmó que existe el peligro de que otras enfermedades raras que tienden a afectar a personas "con más recursos" reciban más atención y financiación. Como resultado, la población SCD "podría quedar desatendida". Esta población ya es escéptica, porque "se han quedado sin atención en muchas otras situaciones", agregó el médico.

Además de una cura en sí, Bonham afirmó que también necesitamos formas mejores y más baratas de "ampliar los beneficios de esta nueva tecnología". Y concluyó: "El potencial es grande, pero debemos hacernos la pregunta: ¿Quién se beneficiará de él?"