Un consejo federal de seguridad de Estados Unidos valorará esta semana el primer uso en humanos de la tecnología de edición genética CRISPR, según los Institutos Nacionales de Salud en Estados Unidos (NIH, por sus siglas en inglés). El tratamiento propuesto es una inmunoterapia en la que los glóbulos sanguíneos del propio paciente serán extraídos y modificados genéticamente con la tecnología, una especie de tijeras moleculares capaces de cortar el ADN con precisión.

La Universidad de Pensilvania (EEUU) está trabajando en este tratamiento contra el cáncer diseñado para tratar mielomas, melanomas y sarcomas, según el NIH.

La tecnología CRISPR fue inventada hace menos de cuatro años pero se ha precipitado rápidamente hacia las aplicaciones clínicas. Una empresa de Cambridge (EEUU), Editas Medicine, dijo estar planeando lanzar un ensayo el año que viene que empleará CRISPR para tratar una rara enfermedad ocular.

La nueva propuesta para editar células inmunes humanas con CRISPR podría lanzarse incluso antes, aunque la Universidad de Pensilvania no respondió la petición de comentarios, por lo que no ha sido posible confirmar el calendario del estudio.

La misma universidad fue pionera en una forma de terapia contra el cáncer en la que los glóbulos sanguíneos del propio paciente son extraídos, modificados genéticamente para atacar al cáncer y reinyectados al riego sanguíneo con el objetivo de atacar y destruir bacterias además de células enfermas.

El grupo que revisa la propuesta, el Comité Consejero sobre el ADN Recombinante, fue establecido para sopesar los riesgos asociados a estudios de nuevas tecnologías genéticas y también informar de muertes y efectos secundarios. "La aplicación de nuevas tecnologías de edición genética en este campo tiene gran potencial para mejorar la salud humana, pero no carece de preocupaciones", afirmó la directora adjunta de políticas científicas del NIH, Carrie Wolinetz, en una actualización de blog.

Los glóbulos sanguíneos editados por otros métodos han sido probado en humanos con anterioridad, incluidos para tratar el VIH, pero se considera que la tecnología CRISPR resulta mucho más fácil de emplear. La propuesta de la Universidad de Pensilvania ofrece un ejemplo de una nueva ola de terapias celulares de diseño que incluyen una ingeniería genética más amplia de lo que anteriormente era posible.

"Los expertos en transferencia genética están emocionados con el potencial de emplear CRISPR/Cas9 para reparar o eliminar mutaciones involucradas en numerosas enfermedades humanas en menos tiempo y por un coste menor que primeros los sistemas de edición genética", explica Wolinetz. Las células modificadas pueden resultar muy potentes porque esquivan los controles y mecanismos habituales que impiden al sistema inmune atacar el tejido propio de una persona.

Según un extracto publicado por el NIH, la Universidad de Pensilvania tiene intención de emprender un pequeño estudio en humanos de células T modificadas para buscar mielomas y otros cánceres. La novedad es que las células también serán editadas para eliminar dos genes. Uno de ellos es el PD-1, un interruptor clave de la respuesta inmune del cuerpo. Sin él, las células pueden superar la capacidad de los tumores de engañarlas para que los dejen en paz.